据最近的一项研究报道,有关新型细胞蛋白的知识可能有助于治疗包括帕金森氏症,亨廷顿,阿尔茨海默氏症和肌萎缩性侧面硬化症等各种神经退行性疾病。
NRF2和神经退行性疾病
这神经退行性疾病通常是由神经元中存在的蛋白质的错误折叠和积累触发的,从而导致脑细胞的损害和破坏。据Gladstone Institutes的研究人员称,一种称为NRF2的蛋白质可以通过管理有缺陷的蛋白质来帮助治疗疾病。
出于研究的目的,研究人员测试了NRF2在两种不同类型的帕金森氏病其中包括具有突变的LRRK2蛋白和突变α-突触核蛋白的细胞。据观察,当激活NRF2时,它参与了几种家务活动,并通过消除突变的蛋白质来恢复细胞的功能。
Gladstone的研究人员Gaia Skibinski说,NRF2在基因表达中起着很大作用,但是该蛋白质在调节其他蛋白质中的重要性尚不清楚。 Skibinski指出,当NRF2过度激活时,它比到目前为止的任何其他治疗方法都更好地保护了细胞免受疾病的侵害。
NRF2和突变的α-突触核蛋白和LRRK2
研究人员诱使多能干细胞从大鼠和人类中都产生神经细胞,这些神经细胞被编程为表达蛋白质NRF2和突变α-突触核蛋白或LRRK2。在Finkbeiner实验室开发的特殊机器人显微镜的帮助下,研究人员跟踪神经元超过一周,监测其发育和功能直到死亡。
据观察,NRF2通过将异常蛋白质收集到团块中并将其存储在一个位置而不会让蛋白质损害细胞的情况下,通过将异常的蛋白质收集到团块中来调节神经细胞。在突变的α-突触核蛋白的情况下,蛋白质NRF2升级了α-突触核蛋白的分解,破坏和清除,并恢复了神经元的功能。
NRF2和亨廷顿氏病和帕金森氏病
芬克贝纳(Finkbeiner)表示,对可能有助于治疗神经退行性疾病的研究结果,他非常鼓励他。
芬克贝纳在一份新闻稿中说:“我们已经在亨廷顿氏病,帕金森氏病和ALS的模型中测试了NRF2,这是我们发现的最保护性的东西。”
研究人员还指出,由于很难设计用于靶向神经元中NRF2的药物,因此重点将放在影响NRF2蛋白质调节途径的其他参与者上。
这学习发表在期刊上国家科学院论文集。