CRISPR本身已经是基因编辑的革命性工具,可以开发为癌症和艾滋病毒等致命疾病的治疗方法。现在,一个科学家团队通过开发一种新技术将CRISPR更安全,更准确地迈出了CRISPR。
CRISPR和冠军
CRISPR目前已经被科学家使用,以操纵或编辑各种生物的遗传代码。 CRISPR背后的想法是,该工具将能够编辑或修复反复出现的遗传错误,从而导致严重和致命的疾病,例如癌症和亨廷顿氏病。通过能够去除引起疾病的故障基因,CRISPR基本上也能够直接从其根部清除疾病。
尽管如此,操纵DNA还是您可能想象的那么复杂,当您犯了错误时,不能仅仅被撤消。无论此工具多么巧妙,仍然存在犯错的风险,可能会导致灾难性的结果。
现在,来自德克萨斯大学奥斯汀分校(Austin)的科学家已经开发了一种确保不会发生这些错误的方法。使用已经存在的实验室设备和技术,科学家作为UT Austin开发了芯片杂交亲和力映射平台(CHAMP),该平台(Champ)不仅能够实际预测哪些基因组和DNA片段CRISPR将与哪些基因组和DNA片段相互作用,而且还允许单独量身定制的基因疗法。
“您和我在我们的遗传代码中大约有100万个斑点,”说该项目的首席研究员兼分子生物学系的助理教授Ilya Finkelstein。 “由于这种遗传多样性,人类基因编辑将永远是一种定制的疗法。”
纠正CRISPR的自动更正
科学家以非常相关的方式解释了这一过程。总体而言,我们的DNA序列就像具有经常性错别字的文档一样,CRISPR应该是用于解决错误的自动更正功能。
但是,在某种程度上,CRISPR还可以作为一种自动更正功能,使其不关注顺序中的某些字母。这就像智能手机上的自动更正功能将有意键入单词更改为不同的事物时,从而完全改变了文本的含义。
如果没有自己的自动更正,CRISPR可能会错误地造成新的问题编辑基因首先,这是健康的或“正确的”。例如,错误的基因操纵可能会将最初健康的细胞变成癌细胞。
本质上,冠军是为了确保CRISPR以正确的“错误基因”为目标,而不是错误地纠正正确的基因。与冠军一起,CRISPR可以成为更有用,安全,准确和个性化的。
这研究结果出现在期刊细胞。