旨在治疗白血病的开创性基因疗法已使其成为美国第一个在美国销售的同类基因疗法，这要归功于至关重要的建议。
7月12日，星期三，食品药品监督管理局的咨询小组提出了一致建议，以批准使用诺华（Novartis）生产的药物Tisagenlecleucel使用Tisagenlecleucel，以治疗3至25岁的白血病患者。
更具体地说，诺华药物旨在治疗诊断为复发的患者B细胞急性淋巴细胞白血病（全部），这是该国最常见的儿童癌症。
地标治疗
基因疗法，也称为CTL019，使用了一种称为的新技术嵌合抗原受体T细胞疗法或CAR-T简而言之。该技术涉及从患者的血液中去除免疫细胞，然后对其进行重新编程以识别和攻击恶性细胞并将其注入患者。
这诺华CAR-T癌症治疗建议对B细胞患者使用所有未反应其他疗法或已反应但复发的患者。
费城儿童医院的儿科肿瘤学家约翰·马里斯（John Maris）博士说，CAR-T癌症疗法无疑将挽救儿童和年轻人的生命，这些儿童和年轻人没有其他有效的治疗方法可以复发。
“这确实是这种疾病管理的转折点，”说马里斯。
药物的新时代？
统计数据表明，所有失败化疗的患者通常只有16％至30％的生存机会。
但是，在一项临床试验中，其中包括63例患有所有复发或失败化疗的患者，其中83％的患者在CAR-T治疗后三个月达到了完全或部分缓解。 12个月后，其中79％的人还活着。
“这是一种可能改变范式的收益类型，”说克利夫兰诊所陶西格癌症研究所的Brian Rini博士。
尽管FDA没有义务遵循其咨询面板的建议，但通常会这样做。关于使用CAR-T基因疗法的裁决将于9月底宣布。
CAR-T基因疗法的批准将彻底改变所有复发或失败化疗的患者的治疗。专家说，批准将为一个新时代铺平道路基于基因的药物，这表明了治疗多种疾病的希望。
同时，FDA对药物的副作用表示关注。随着时间的推移，它可能会导致新的恶性肿瘤的增长，但咨询小组表示，风险很低，诺华提出的缓解提案也足够了。
