美国食品药品监督管理局计划举办一个面板，以决定是否批准基因疗法作为治愈的方法失明。
FDA顾问将于10月12日（星期四）考虑是否建议批准上述疗法，这改善了一些遗传失明的人的愿景。
该疗法称为奢华，由费城的Spark Therapeutics制造。它并不能为患者提供20/20的视力，也不适合所有人，但是一项研究发现，卢克斯特纳（Luxturna）改善了几乎所有参加试验的人的愿景，并且“似乎是安全的”，正如美联社通过ABC新闻报道的那样。
这些试验中的许多参与者现在不再在法律上盲目，自那以后，有些参与者获得了独立。
Luxturna基因治疗
卢克斯特纳将是第一个基因疗法在美国获得遗传性疾病，也是第一个直接给予患者的矫正基因的疾病。该疗法已针对Leber先天性amurosis患者进行了测试，这使得他们由于RPE65基因受损而无法在视网膜中产生所需的蛋白质。最初，他们仍然有能力看到形状和灯光模糊，直到他们完全失去视力为止。
携带该基因的父母甚至可能都不知道他们拥有它，并且它可能会在世代相传 - 也就是说，直到一个孩子天生盲目，是由两份有缺陷的基因副本引起的。这是一个不幸的情况，但是一个卢克斯特纳（Luxturna）也许可以解决。
俄勒冈健康与科学大学的眼科专家保罗·杨（Paul Yang）博士说：“这很令人兴奋。”他正在为其他公司测试基因疗法。在某些情况下，基因疗法可以治愈，尽管不确定治疗的益处最后多长时间。但是，它总比没有好。
杨说：“这些孩子没有别的。”
FDA基因治疗批准截止日期
FDA必须在2018年1月18日之前决定是否批准卢克斯特纳（Luxturna），但有一个问题：疗法是一个非常昂贵的程序。一种在欧洲出售的疗法的费用为100万美元，仅对一名或两名患者进行。
Spark Therapeutics表示，它已经与保险公司进行了交谈，并声称“每眼有一次清晰的途径可以报销一次。”
并非所有形式的失明都是由上述缺陷基因引起的，但是，有超过260个基因可能导致视网膜疾病。这意味着，尽管Luxturna有助于改善视力，但它仅适用于有缺陷的RPE65基因而不是更具体的疾病的人。
