来自法国一家非营利性生物技术公司Genethon的一群欧洲研究人员已通过实验治疗罕见的肝病。
专家们设法恢复了一些患有Crigler-Najjar综合征的受体的生活功能，这是一种罕见的遗传状况。
治疗罕见肝病的基因疗法
作为彭博Genethon研究人员于8月17日星期三通过《新英格兰医学杂志》（New England Medicine Journal of New England Medicine）发现，可以借助基因治疗来纠正一种罕见的肝病。
适用于新生儿Crigler-Najjar综合征，产生一种消除胆红素的酶是不可能的。当红细胞分解时，您的肝脏将竭尽全力清除有毒的化学物质。所述化学物质是胆红素。
胆红素是使黄疸患者具有淡黄色皮肤的化学物质。 Crigler-Najjar综合征是继承的东西，即使使用最先进的技术也无法治疗它。
为了消除体内的化学物质，将需要患者长时间暴露于荧光灯。如果无法访问移植，那就是通常的情况。
试验对肝病患者产生良好的结果
2018年12月开始的审判涉及五名患有Crigler-Najjar综合征的女性。在实验过程中，他们的年龄在21至30之间。
使用基因治疗，研究人员进行了一次静脉输注，以模仿由于该疾病而无效的基因。
该研究发现，同样的治疗与血友病患者效果很好。上述病症是一种遗传性出血障碍，血液通常不会凝结。
至于该试验，科学家对两名患者进行了较低剂量的基因治疗。
同时，其他三名患者接受了更高的剂量。根据研究人员的说法，它已将胆红素的水平显着降低了30％。
18个月后，研究人员发现基因治疗没有剩下的不良影响。他们甚至不要求他们重新启动治疗。很快，团队决定采用相同的技术，但是这次是与更多的人在一起。
什么是Genethon？
自1997年以来，总部位于巴黎的生物技术研究公司Genethon在基因疗法方面一直在发现有意义的发现。
当时，该公司正在与Sarepta Therapeutics Inc.合作进行基因治疗，以治疗Duchenne肌肉营养不良。
根据它的LinkedIn个人资料，Genethon在2012年收到了针对“注定罕见疾病的药物 - 细胞疗法和基因疗法”的制药研究。
三年后，它成为了2023年全球创新竞赛的接受者，这是Elysee Palace的“风险提升”类别。该项目更多地关注如何生产基因疗法载体的工业方法。
