镰状细胞疾病，也称为镰状细胞性贫血，是美国遗传性血液疾病最普遍的形式，影响了90,000多人。
这种病的特征是人体产生镰状的，例如新月形红细胞，与细菌感染，中风，肾衰竭和其他潜在致命并发症的风险升高，导致患者患者的预期寿命降低。
然而，一种新的骨髓技术显示出对治疗镰状细胞疾病的人的希望。在7月1日发表在《贾马》杂志上的一项研究中，来自国立卫生研究院的约翰·蒂斯代尔（John Tisdale）评估了修改后的骨髓移植的修饰版本的功效和安全性，该版本将患者健康兄弟姐妹的干细胞与他自己的细胞混合在一起。该技术是一种修饰的骨髓移植版本，可在患有严重镰状细胞病的年轻患者中起作用，但医生由于其毒性而避免使用成年患者。
The researchers recruited 30 patients between 16 and 65 years old to participate in the non-myeloablative transplant study conducted from July 16, 2004 to October 25, 2013 and reported that 15 of the 30 patients that were provided with the experimental treatment stopped using anti-rejection drug a year after the transplant and avoided the common side effects of transplants such as rejection or the donor cells attacking the recipient's cells, a condition known as graft-vs-host disease,在大约3。4年的中位随访中。
Tisdale及其同事：“植入的患者继续无病，没有移植vs-host疾病。”写。 “大多数植入的患者不再服用免疫抑制药物的持续稳定的嵌合体和疾病恢复，而没有移植物为宿主疾病，这表明对供体细胞的耐受性。”
研究人员同样说，虽然其中一名患者因与疾病相关的并发症而死亡，但部分移植在30名研究参与者中有26名逆转了镰状疾病。
该程序的一个优点是，它可以阻止患者服用最终会削弱其免疫系统并引起不必要的副作用（例如关节和感染肿胀）的药物。不涉及匹配捐助者的常规移植物要求患者在余生中服用毒品。
“由免疫抑制剂引起的副作用会危害已经因镰状细胞疾病多年的器官损害而削弱的患者，”蒂斯代尔说。 “不必永久依靠这种药物，以及使用相对较小的部分干细胞移植，这意味着即使是老年患者和患有严重镰状细胞病的患者也可能能够扭转其状况。”
