一項新藥試驗患者的研究剛剛完成，研究人員稱該結果是對抗這種疾病迄今為止最有希望的結果。
該藥物針對的是澱粉樣沉積物（與阿茲海默症發病有關的有毒蛋白質），僅 12 個月後，服用最高劑量的患者就沒有檢測到這些沉積物的跡象。
不僅如此，對於服用最高劑量藥物超過六個月的20名早期阿茲海默症患者來說，有跡象顯示他們的認知衰退和記憶喪失速度有所減緩。
研究人員之一、來自羅德島州普羅維登斯巴特勒醫院的神經學家Stephen Salloway 表示：「這是我們從事阿茲海默症研究25 年以來最好的消息，它為受疾病影響的患者和家庭帶來了希望。告訴自然。
「與過去發表的其他研究相比，這種藥物的效果是前所未有的，」該團隊的另一位成員、瑞士蘇黎世大學的 Roger Nitsch 說。告訴獨立。
在我們詳細討論之前，我們要先明確一點，這只是一項少數參與者的試驗，「謹慎樂觀」就是這裡的遊戲名稱。
在使用更大、更多樣化的樣本集進行更長時間的試驗中複製結果之前，一切都無法得到證實，因此，雖然我們對這種藥物令人難以置信的潛力感到興奮，但我們需要等待後續試驗。
考慮到這一點，這就是發生的事情。
該團隊招募了 165 名被診斷出患有早期阿茲海默症的參與者，根據一項研究來測試藥物的療效。抗體稱為阿杜卡單抗。
Aducanumab 已被證明自然發生在沒有經歷明顯認知能力下降的衰老人群中，因此研究人員決定看看如果注射高劑量的 Aducanumab 會發生什麼。患有早期阿茲海默症的人。
目前尚不清楚這種抗體如何發揮作用，但團隊宣布在最近的一次會議上它似乎針對的是大腦中的澱粉樣蛋白沉積物，而不是血液中的澱粉樣蛋白沉積物。
“該假設表明攻擊血液中澱粉樣蛋白的藥物會被轉移，永遠不會進入大腦。凱倫溫特勞布 (Karen Weintraub) 對此進行了解釋科學美國人。“通過專注於大腦澱粉樣蛋白，aducanumab 似乎能夠進入大腦以達到其目標。”
165 名參與者被分成不同的組別，其中一些接受了不同劑量的阿杜卡單抗藥物，一組 40 人接受了。
103名患者中每月服用一次該藥物長達 54 週的患者，大腦中澱粉樣蛋白沉積物的數量均減少。 研究人員發現，劑量越高，從大腦清除的沉積物就越多。
在接受最高劑量的 21 名患者中，一年後，他們的大腦中沒有檢測到澱粉樣蛋白沉積的跡象。
紅色代表β-澱粉樣蛋白斑塊。 圖片來源：邁克爾艾爾斯/塞維尼等人/《自然》
一項預試驗小鼠研究也報告了類似的結果，該研究發現在阿杜卡單抗治療後，小鼠大腦中的澱粉樣蛋白沉積物被清除。
亞利桑那州菲尼克斯市班納阿茲海默症研究所的阿茲海默症研究員 Eric Reiman 並未參與這項研究，他說：「這種藥物正在逆轉澱粉樣蛋白斑塊負擔方面的作用比我們迄今為止所看到的更深遠。告訴艾莉卡·切克·海登自然。
“這是一個非常驚人和令人鼓舞的發現，也是一個重大進步。”
沒有人完全確定阿茲海默症的病因是什麼，但它被認為是大腦中兩種病變累積的結果：澱粉樣蛋白沉積物（或稱「斑塊」）和神經纖維纏結。
澱粉樣蛋白沉積物位於神經元之間，是密集的β-澱粉樣蛋白分子簇（一種容易聚集在一起的黏性蛋白質），而神經纖維纏結是由有缺陷的tau 蛋白引起的，這些蛋白在神經元內聚集成厚厚的、不溶性的團塊。
這會導致大腦周圍必需營養素的運輸中斷，這被認為會導致與阿茲海默症相關的認知能力下降和記憶喪失。
多年來，澱粉樣蛋白沉積物和神經纖維纏結在阿茲海默症發病中的作用一直存在爭議，因為尚不清楚其中一種是否會導致另一種，或者其中一種是否具有更大的整體影響。
但這項新試驗表明，如果能夠清除澱粉樣蛋白沉積物，就有機會阻止疾病的進展。 研究人員報告說，他們發現認知能力下降速度較慢91名患者接受該藥物治療。
“Aducanumab 也對臨床症狀表現出積極的影響，”尼奇在新聞聲明中解釋。“雖然安慰劑組的患者表現出顯著的認知能力下降，但接受抗體的患者的認知能力仍然明顯更加穩定。”
結果絕對令人興奮，但現在是時候在更大的患者群體中複製它們了。 該團隊目前正在招募來自 20 個不同國家的另外 2,700 名患者參加一項為期 18 個月的新試驗，預計將於 2020 年得出結果。
阿茲海默症協會研究負責人詹姆斯·皮克特（未參與這項研究）表示：「這些結果是我們所見過的旨在改變阿茲海默症根本原因的藥物中最詳細、最有希望的結果。告訴伊恩·約翰斯頓獨立。
“現有的阿茲海默症治療方法還沒有直接幹擾疾病進程，因此通過清除澱粉樣蛋白來真正減緩疾病進展的藥物將是重要的一步。”
結果已報導於自然。
