大多數人患有 1 型 無法逆轉自身免疫性疾病或將其放入自發緩解– 他們所能做的就是通過胰島素、健康飲食和定期鍛煉來控制血糖水平。
現在，中國一名年輕女性的這種疾病的成功治療使普遍治癒的可能性變得非常接近。
2023 年 6 月，醫生將相當於約 150 萬個胰島素生成細胞注射到患者的腹部肌肉中。細胞群落是根據她自己的細胞群精心重新編程的。
兩個半月後，這位女士結束了對注射胰島素的終生依賴，徹底扭轉了她長期難以控制的糖尿病。
移植後四個多月，她的身體能夠自行產生足夠的胰島素，使她在一天 98% 以上的時間裡保持在安全血糖範圍內。
如果這位患者能夠在未來幾年內繼續自然產生胰島素，有一天她可能會被宣布“治愈”——這是科學文獻中此類的第一個成功案例。
“這太了不起了，”沒有參與這項研究的糖尿病研究員矢部大輔說，告訴 自然記者斯姆里蒂·馬拉帕蒂。
“如果這適用於其他患者，那就太好了。”
中國的研究人員已經計劃向新患者開放試驗。
當人體的免疫系統攻擊胰腺中產生胰島素的細胞簇（稱為胰島）時，就會發生 1 型糖尿病。
移植胰島或整個胰腺從捐贈者到 1 型糖尿病患者的捐贈在某些選擇性病例中可以被證明是有效的，但這是一種極端且具有潛在危險的選擇，而且捐贈者太少，無法為公眾提供這種選擇。全球有數百萬患有這種自身免疫性疾病的人。
至今已有二十多年，科學家們試圖將完全發育的成體組織類型中的細胞誘導回空白狀態，稱為誘導多能性，然後將它們轉化為產生胰島素的細胞。
然而，弄清楚如何準確地做到這一點是一項棘手的工作。最終產品並不總是匹配真正的胰島。
中國的研究人員採取了一條新路線，他們稱這可以讓他們獲得更大的控制權。該團隊沒有將蛋白質引入乾細胞中，從而觸發某些基因表達，將成體組織重新編程為空白狀態，而是設計了誘導多能幹細胞使用小分子。
在小鼠和非人類靈長類動物身上成功且安全地測試了該技術後，研究人員團隊獲得了用於人類的批准。試驗正在進行中，目前有三人入組。
其中一名患者是一名 26 歲女性，她在 14 歲時被診斷出患有 1 型糖尿病，她一年的試驗結果現已公佈。
此前，這名患者已經因嚴重低血糖接受了胰腺移植，但因“嚴重血栓並發症”不得不切除器官。
到目前為止，她的干細胞移植與免疫抑製藥物的配合似乎效果更好。
該研究結果與其他幾項研究結果相結合最近的臨床試驗這表明有必要對乾細胞移植進行進一步的研究。
在一個在美國受審例如，十幾名 1 型糖尿病患者被注射了由捐贈的干細胞產生的胰島。該組還接受了免疫抑製劑治療。根據初步結果，當葡萄糖進入血液時，所有 12 名參與者都開始自然產生胰島素。
“全面的，”寫中國的研究人員表示，“這些發現支持了這一方向的進一步臨床研究，並標誌著在實現個性化細胞療法……治療疾病的潛力方面向前邁出了一步。”
該研究發表於細胞。
