科學家們首次在對一名女性的脂肪細胞進行了重新編程,將其轉化為產生胰島素的胰腺細胞,從而逆轉了她的 1 型糖尿病。
這項壯舉增加了越來越多的證據表明,重編程的幹細胞有一天可以用於治療或治癒這種慢性疾病。在最近的研究中接受治療的患者在手術結束一年後仍然不需要注射胰島素。
這些發現“非常令人興奮”,說凱文·赫羅德博士耶魯大學醫學院免疫生物學和醫學教授 CNH Long 沒有參與這項研究。
胰島素是讓糖分子離開血液並進入細胞的化學鑰匙,在細胞中糖分子可以用作燃料。在然而,破壞人體產生胰島素的細胞,這些細胞位於胰臟內較大的「微型器官」(稱為胰島)內。
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如果沒有胰島素,細胞就會缺乏燃料,而血糖值則會上升。在極端情況下,當身體產生酸性化合物(稱為酮)以產生足夠的能量讓細胞生存時,人們就會死亡。
這項新研究於週四(10 月 31 日)發表在該雜誌上細胞科學家從第 1 型糖尿病患者身上取出脂肪細胞,並使用化學物質將它們恢復為「多能性」幹細胞,這意味著它們可以變成任何類型的細胞。
將細胞恢復到這種狀態後,科學家用化學方法誘導它們變成胰島細胞。然後將這些新的胰島細胞植入患者的腹部。
研究主要作者說,在接受這種實驗性治療之前,患者很難控制血糖,不到一半的時間在「目標」健康血糖範圍內Hongkui Deng,北清華生命科學中心研究員。鄧在一封電子郵件中告訴《Live Science》,患者接受細胞移植後,她在目標區域的停留時間「提高到了 98% 以上」。
移植後 75 天,患者不再需要注射胰島素來控制血糖。
鄧說:“移植後,患者糖尿病逆轉並實現胰島素獨立的速度令人驚訝。” “這一發現表明了這種治療策略的巨大潛力。”
將胰島細胞移植到患者體內並不是一種新方法。三十年來科學家從捐贈的屍體中採集了胰島,然後將這些細胞移植到第 1 型糖尿病患者的肝臟中。然而,捐贈者數量有限,移植受者必須終生服用強效藥物來抑制免疫系統,並防止新的微型器官被排斥。因此,只有需要其他移植(例如腎臟或肝臟移植)的患者通常才會接受捐贈者胰島細胞。
新研究中的患者在這方面並沒有什麼不同。她之前曾接受過肝臟移植,因此正在服用強效免疫抑制藥物。儘管如此,她接受的新型胰島移植標誌著一個進步:與捐贈身體的細胞不同,幹細胞提供了潛在無限的新胰島來源。
鄧說,移植到腹部的細胞比移植到肝臟的細胞表現得更好,顯示出「胰島素分泌顯著改善」。更重要的是,腹部很容易接近,並且可以使用 MRI 進行掃描。他補充說,這意味著可以輕鬆監控植入的細胞的安全性,並在它們開始失效時將其移除。
越來越多的證據表明,源自幹細胞的胰島可以逆轉第 1 型糖尿病,至少在一段時間內可以逆轉,這項新研究是其中的一部分。例如,Vertex Pharmaceuticals 正在開發胚胎幹細胞來源的胰島並表明這些細胞可以使血糖水平正常化,至少在迄今為止測試的少數患者中是如此。
雖然新的幹細胞治療可能不會面臨與器官排斥相關的傳統風險,但移植的胰島仍然可能成為免疫系統破壞的目標。為了使這種治療方法適合更多的第 1 型糖尿病患者,科學家需要找到一種方法,使幹細胞移植對免疫系統來說是看不見的,而不需要使用強免疫抑制劑。