
在早期臨床試驗中,一種新的干細胞療法已修復了93%的患者的角膜造成的盲目損害。
角膜是覆蓋眼前的透明圓頂,幫助您集中光線,使您能夠清楚地看到。在角膜的外邊緣上是乾細胞,稱為緣緣上皮細胞,有可能成為任何其他類型的角膜上皮細胞。因此,這些幹細胞可以替代所有的角膜細胞因受傷或正常磨損而損壞隨著時間的推移。
但是,嚴重的傷害,例如由化學燃燒或感染引起的傷害,可以完全破壞這些幹細胞,史蒂文斯 - 約翰遜綜合症,這種情況會導致眼睛的粘膜起泡。在這些情況下,角膜被永久損壞,導致受影響的眼睛失明。這種類型的眼睛損傷的患者不能用常規的角膜移植治療,因為這些患者使用捐贈的組織僅取代非常受損的角膜中心。這與外部邊緣缺失的干細胞相反,這對於修復目的至關重要。
一種潛在的解決方案是使用健康細胞中的健康細胞恢復患者受損眼中的干細胞丟失的庫存。在此過程中,醫生被稱為“培養的自體緣上皮細胞移植” - 醫生從健康的眼睛中取下乾細胞,將其生長成實驗室中的細胞片,然後手術將其移植到受損的眼睛中。
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該治療最初於2018年測試小型臨床試驗在馬薩諸塞州的眼睛和耳朵醫院。該試驗涉及四名患者,每個患者一隻眼睛都有化學灼傷。該團隊當時說,這是在美國進行的第一種干細胞療法。移植後一年跟踪患者,在此期間,該過程被證明是可行的,安全且有效的。
現在,同一研究團隊發布了15例患者的較大試驗的結果,這些患者在治療後18個月進行了追踪。根據周二(3月4日)發表的一篇論文自然通訊,患者受到各種原因的角膜損傷,例如化學燃燒,熱燒傷或眼睛的病毒感染。
18個月後,在15例患者中,有14例中的14例成功。
試驗中的“成功”治療“成功”是通過三種方式定義的Ula Jurkunas博士馬薩諸塞州眼球和耳朵的角膜服務副主任告訴Live Science。也就是說,這意味著恢復了受損的角膜的表面,曾經掩蓋了受影響眼睛視力的血管已經消失,並且患者的眼睛疼痛和不適感減少了。移植本身也沒有嚴重的副作用。但是,一名患者患上了與治療無關的細菌感染。
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Jurkunas說,該團隊並沒有直接衡量視力的變化作為成功的標誌,因為簡單地用乾細胞恢復角膜表面並不意味著視力會立即改善。她澄清說,如果角膜的其他層仍然受損,患者可能仍然需要定期的角膜移植才能取得視力。
但是,尤其是,約有70%的患者在18個月的標記處表現出改善的視力。
Jurkunas說,平均而言,角膜損害最嚴重的患者需要比損害較少損害的患者需要更長的時間來應對治療。這可能解釋了為什麼一位患有嚴重眼睛受傷的患者在18個月後沒有從治療中完全受益。
新的療法只能治療一隻眼睛盲目的患者,因為它依賴於使用乾細胞保持健康的眼睛。但是,將來,該團隊希望開發治療,以便他們可以使用器官捐獻者的干細胞,而不是使用患者自己的組織。這樣,他們就可以在需要的患者中對待兩隻眼睛,但是仍然需要考慮免疫排斥的風險。
該小組現在將測試該療法在更多的人中是否有效,超過18個月。他們還計劃將治療與假療法直接進行比較,作為隨機對照試驗的一部分,即臨床試驗的黃金標準。這將使他們能夠更可靠地確定該療法是否確實有效。