發現減緩阿茲海默症的新藥被譽為治療的“轉折點”

今年早些時候，禮來公司宣布其阿茲海默症新藥 donanemab 的 3 期臨床試驗取得了積極結果。 該聲明令人信服，詳細說明如何自開始治療以來，試驗參與者的疾病在一年內沒有惡化。 不過，專家呼籲在完整的試驗數據公佈前保持謹慎。 今天，這些數據在一項同行評審的研究中發布。

該試驗最初招募了 1,736 名患有阿茲海默症早期症狀的人。 一半的人每月接受一次藥物輸注，總共持續 72 週，而另一半則接受安慰劑。 76 週的臨床追蹤表明，該治療顯著減緩了疾病進展。

這種影響在病理性 tau 蛋白水平較低的患者中感受最明顯，眾所周知，tau 蛋白是一種隨著時間的推移，阿茲海默症逐漸加重。 當這部分患者與 tau 水平較高的患者合併到更廣泛的組別時，整體結果仍然具有統計意義。 這並不奇怪，因為人們一直認為，如果在病程中儘早給藥，這些類型的藥物可能會發揮最佳作用。

事實上，donanemab 以及類似藥物 aducanumab 和 lecanemab（後者收到了獲得美國食品藥物管理局 (FDA) 的全面批准加州大學舊金山分校阿茲海默症研究中心主任 Gil Rabinovici 和同事 Renaud La Joie 在一份報告中強調，僅在本月，這些藥物對晚期疾病患者的益處有限社論與試驗結果一起發布。

他們寫道，這些類型的療法——一類被稱為單株抗體的藥物——可能只是阿茲海默症“分子療法新時代的開篇”，並警告說“仍然需要開發更有效、更安全的治療方法。

事實上，即使這些藥物被推向市場，對預防和治療阿茲海默症的其他大量方法的研究仍在繼續，從， 到， 到。

儘管任何一種單一療法不太可能適合所有患者，但確認多南單抗確實可以減緩某些患者的疾病進展仍被譽為一項突破。

慈善阿茲海默症協會研究副主任理查德·奧克利(Richard Oakley) 博士在一份報告中解釋道：「今天的全面結果支持了我們5 月所聽到的有關多南單抗的說法，即該藥物能夠將阿茲海默症的進展速度減緩20% 以上。陳述。 “這項研究進一步證明，儘早治療可能會更有益，多南單抗對處於疾病早期階段的人的效果更大。”

值得慶幸的是，其他地方的進步也可能意味著及時發現這種疾病可能會變得更容易，因為指出使用血液生物標記作為工具，在最早出現認知症狀的人中尋找阿茲海默症的證據。

沒有任何醫療治療是沒有風險的。 在 donanemab 試驗中，三名參與者被診斷出患有澱粉樣蛋白相關成像異常（詠嘆調）——此類療法的已知風險——隨後死亡。 雖然死亡和嚴重不良反應很少發生，但輕微的副作用卻更為常見。 由於具有某些基因突變的患者患 ARIA 的風險似乎更高，Rabinovici 和 La Joie 認為，在開始這些治療之前進行基因檢測可能是一個有用的步驟。

該試驗的另一個限制是大多數參與者是白人。 奧克利博士指出，「至關重要的是，在未來的試驗中，我們將看到更多的多樣性，以證明新的藥物治療對每個患有阿茲海默症的人都有相似的效果。

專家表示，如果多納奈單抗繼續獲得 FDA 批准，這將只是第三種可更廣泛使用的此類藥物。 其中之一，aducanumab，已經被被歐洲監管機構拒絕出於安全性和有效性的考量。 但無論接下來發生什麼，不可否認的是，結果的發布是對抗這種疾病的重要時刻。

正如英國阿茲海默症研究中心研究與合作夥伴關係執行董事 Susan Kohlhaas 博士所說：陳述，結果是“另一個里程碑”，它強調“癡呆症的前景及其對人類和社會的影響終於正在改變。”

該研究連同相關社論發表在美國醫學會雜誌。