一組中國科學家將很快開拓突破性基因編輯技術來在臨床試驗期間注入人類的修飾細胞。
該小組於7月6日獲得成都西中國醫院審查委員會的道德批准，將於8月開始測試肺癌患者的基因細胞。
在四川大學的腫瘤科醫生的領導下，科學家將使用CRISPR-CAS9這是一種“基因工程剪刀”的形式，使專家可以精確地編輯DNA。
“我希望我們是第一個，”盧告訴科學雜誌自然。“更重要的是，我希望我們可以從試驗中獲得積極的數據。”
臨床試驗將如何工作
LU及其同事將招募被診斷為轉移性非小肺癌的患者，以及放射治療，化學療法和其他形式治療失敗的患者。
根據LU的說法，當前的治療方案非常有限，但是CRISPR-CAS9技術在為患者帶來好處，特別是癌症患者方面具有很大的希望。
研究小組將從患者的血液中提取T細胞，並使用基因編輯技術在這些細胞中淘汰基因。
該基因將編碼一種稱為PD-1的蛋白質，該蛋白質可作為檢查T細胞觸發免疫反應的能力的檢查，從而阻止其靶向健康細胞。
修飾的T細胞將在實驗室中乘以並註入患者的血液中。該小組希望修飾的細胞能夠循環並直接靶向癌症。
可能的危險
先前的研究表明，CRISPR可以在基因組中錯誤的位置導致基因編輯。
因此，生物技術公司Chengdu Medgencell將在中國試驗中驗證改良的細胞，以確保去除正確的基因。
同時，來自紀念斯隆kettering癌症中心的蒂莫西·陳（Timothy Chan）擔心該方法可能會引發過度的自身免疫性反應 - 細胞可能開始攻擊腸道，腎上腺腺或其他健康組織。
“所有的T細胞 - 一切都會活躍，” Chan說。 “這將是一個問題。”
陳建議中國團隊從腫瘤部位採取T細胞，因為它們已經專門用於靶向癌症。
然而，中國研究的研究人員之一腫瘤學家雷鄧說，臨床試驗中針對的肺癌腫瘤無法輕易接受。
鄧說，該項目是由FDA批准的抗體療法放心的。這些療法沒有表現出高水平的自身免疫反應。
在美國的審判？
賓夕法尼亞大學的臨床研究員卡爾·六月（Carl June）使用另一種基因編輯技術領導了人類臨床試驗，他認為中國團隊的計劃是邁出的一步。
6月的先前研究幫助患者抗擊艾滋病毒。他還是一項擬議試驗的科學顧問，該試驗將使用CRISPR-CAS9修改細胞進行癌症治療。
上個月，該項目獲得了6月份的批准，但科學家要求食品藥品監督管理局和大學審查委員會的綠燈繼續進行。
這項美國試驗還計劃將PD-1和第二個基因的基因淘汰，然後在將修飾細胞注入患者之前插入第三個基因。
