芝加哥大學科學家團隊成功地使用了酥脆的基因編輯技術為了開發可去除的遺傳編輯皮膚細胞以治療小鼠2型糖尿病的斑塊。
研究人員在手動誘導時編輯了來自新生小鼠的皮膚幹細胞，以刺激胰高血糖素樣肽1（GLP-1）的釋放。該團隊還使用人皮細胞並取得了積極的結果。
“我們沒有治愈糖尿病，但它確實提供了使用皮膚表皮幹細胞來幫助糖尿病和肥胖者更好地維持其葡萄糖水平的潛在長期和安全的方法。”澄清。
基因編輯的小鼠和人皮細胞如何工作
概念驗證研究發表在《期刊》上細胞幹細胞8月2日，目的是表明編輯基因並將其應用於皮膚移植物來治療醫療狀況可能對動物作用。
研究人員指出，使用可移除的基因編輯皮膚的斑塊也更少冒險與其他基因療法相比，由於皮膚移植物沒有侵入性，也可以長期使用。
為了證明這一點，該團隊使用CRISPR來設計小鼠皮細胞移植物，當用健康的免疫系統應用於糖尿病小鼠時，可以調節血葡萄糖激素。該斑塊帶有一個突變的基因，該基因延伸了GLP-1的半衰期，並使其在血液中循環更長。他們也是隨附的一種可誘導的啟動子，可以通過將GLP-1暴露於抗生素強力黴素來增加生產。
GLP-1是負責刺激胰腺產生胰島素的激素，這有助於管理人體的血糖水平。
用皮膚移植物治療小鼠糖尿病
為了測試補丁是否有效，該團隊用非常少量的強力黴素餵了皮膚植根的野生型小鼠。測試表明，該斑塊在其體內成功釋放了劑量依賴性的GLP-1水平。
下一步是用高脂飲食餵養健康和糖尿病小鼠，以誘導肥胖症並可能增加其血糖水平。團隊隨後指出，上述團體迅速增加了體重。但是，當引入強力黴素時，皮膚移植的小鼠的體重比正常健康的小鼠的體重少。
當小鼠養生的小鼠轉向人類皮膚移植物時，小鼠出人意料地沒有拒絕它們，並且還獲得了類似的結果。皮膚移植物能夠在四個月以上正常運行，並且團隊正在研究可以使用多長時間。
Wu表示：“我們認為，這個平台有可能導緻小鼠安全耐用的基因治療，並且希望有一天，在人類中，使用皮膚中選定和改良的細胞。”
現在，該團隊正在監視小鼠中對GLP-1的免疫反應是否會發生，並查看使用該技術的可能性治療遺傳疾病和其他代謝條件。
