首次採用雙重基因治療方法來提供A的關鍵組成部分CRISPR/CAS-9介導的基因靶向系統這將有助於治療血友病B。該研究是對小鼠進行的，它解決了該疾病，該疾病也稱為因子IX缺乏症。
這項研究由賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院的科學家進行，試圖治療由缺失或有缺陷的凝血蛋白引起的疾病。
開拓性血友病研究
“基本上，我們治癒了老鼠，”著名的Lili Wang博士，賓夕法尼亞州基因治療計劃的研究副教授。
這研究人員進行了試驗在小鼠模型上，凝結因子IX被淘汰以治愈血友病。該團隊採用了兩載體方法。向量1表示sacas9基因為了基因編輯系統到肝臟的家，從而產生凝血因子IX。
向量2與作為同一程序的一部分進行的研究不同。它包含一個針對特定區域的RNA序列，使該方法更準確地固化血友病。
研究人員在新生兒和成年敲除小鼠中以劑量逐漸增加了這兩個載體。結果是穩定的因素IX活性。管理治療後八週，研究人員創建了小鼠類別的子組，他們也被施用了部分肝臟去除。
所有小鼠在醫療程序中倖存下來，這種醫療方法沒有並發症。
血友病治療 - 科學方法
儘管當前的研究帶來了一種新方法，可以幫助治療這種罕見的遺傳疾病，但近年來已經朝著這一方向做出了其他步驟，以使患有這種疾病的患者過著更好的生活。早在2014年，食品和藥物管理局就批准了一種被認為是第一種重組DNA衍生的罕見疾病療法的治療方法。
“該產品的批准為血友病患者的治療和預防出血提供了另一種治療選擇，”著名的批准治療後，FDA生物製度評估與研究主任Karen Midthun博士。
由於患有這種情感的人缺乏IX因素IX，最常見的症狀是在受傷後長時間滲出，以及拔牙或手術。延遲或複發性出血也是與這種疾病有關的症狀。根據疾病的階段，症狀可能更嚴重或稀缺。
根據國家生物技術信息中心的說法，“在任何血友病B的人中，出血性發作可能比成年時期的頻率更高。”
