科學家發現了一種潛在的治愈遺傳性耳聾的方法漸進的聽力損失。
CRISPR-CAS9被描述為編輯動物基因中最簡單，最準確和負擔得起的方法。它尚未對人類進行測試，但許多人提出，經過多年的研究和發展，它可能可以治愈遺傳疾病，甚至有助於幫助人類繁殖。
霍華德·休斯醫學院（Howard Hughes Medical Institute）研究小組進行的最新實驗是最早使用基因工程來治療聾啞動物的實驗之一。
TMC1突變會導致進行性聽力損失
實驗組中包括的小鼠遭受了由TMC1或貝多芬基因突變引起的一種罕見的進行性聽力損失形式。它靶向位於內耳的毛細胞，該細胞負責檢測聲波並將其傳輸到大腦。
新報告解釋該突變指示毛細胞產生有毒蛋白，從而導致其逐漸死亡。隨著這些細胞在內耳中死亡，更高級的聽力損失變為最終以不可逆的耳聾最終形式。
此外，TMC1突變被歸類為主導。這意味著，即使是突變基因的單個副本，也已經可以導致漸進的聽力損失。傳統的治療形式無法糾正主導突變，但是通過CRISPR-CAS9，小組刪除了停止毒蛋白產生的TMC1基因。
CRISPR-CAS9去除貝多芬突變以治愈小鼠的聽力損失
惠康基因組校園描述酶Cas9像一對剪刀一樣工作。為了禁用一個基因，它只需在靶向區域拍攝兩條DNA。但是，該方法不適用於實驗，因為僅使用CAS9就有切割其他基因的風險，其外觀與突變的TMC1基因相似。
為了避免這種情況，團隊用導向RNA打包了CAS9。該捆綁包被設計為滑入細胞以切割突變的基因，然後迅速分解，然後造成對非目標基因的損害。每隻鼠標都注入一個劑量。
八週後，團隊報告在12月20日發表的一項研究中，實驗組在內耳中重新生成了健康的毛細胞。同樣，監測小鼠的大腦信號證明，他們能夠聽到比未經處理的同類纖維柔軟15分貝的聲音。這得出的結論是，CRISPR-CAS9是基因突變引起的聽力障礙的“潛在策略”。
“我們希望這項工作將有一天能夠為人們的某些形式的遺傳性耳聾的治療提供信息，”說HHMI化學生物學家David Liu。
在團隊的CRIS-CAS9可以用於聽力受損的人類之前，需要進行更多的研究。根據劉的說法，他們的基因工程技術對於TMC1突變的兒童的聽力損失仍處於早期階段。
