經過
美國食品藥品監督管理局（FDA）在周五批准了一種旨在解決鐮狀細胞疾病（SCD）的開創性基因編輯療法，這取得了一個里程碑，標誌著聯邦監管機構對CRISPR基因編輯的就職批准。
FDA授權兩種新型治療方法據報導，對於SCD：Casgevy和Lyfgenia。
Casgevy是Vertex Pharmaceuticals與CRISPR療法之間合作的結果。創新的治療涉及利用患者自身的干細胞，然後在重新引入個體之前，在遺傳上進行了遺傳編輯以增強胎兒血紅蛋白的產生。
Lyfgenia是另一種基於細胞的基因療法，可在遺傳上修飾幹細胞創建HBAT87Q，這是一種防止鐮狀紅細胞的血紅蛋白。
更多針對性的治療
鐮狀細胞疾病是一種遺傳性血液疾病，其特徵是畸形的半月紅細胞，導致血管阻塞並引發令人髮指的危機。
Casgevy利用CRISPR技術來編輯一個人的DNA，激活胎兒血紅蛋白，胎兒血紅蛋白通常在出生後下降。在臨床試驗中，Casgevy通過消除大多數患者的疼痛危機表現出功效。
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