หุ้นการบำบัดประยุกต์ลดลงหลังจาก FDA ปฏิเสธยารักษาโรคเมตาบอลิซึม

การบำบัดประยุกต์ () หุ้นพุ่งขึ้นเมื่อวันศุกร์เนื่องจากบริษัทชีวเวชภัณฑ์รายงานว่าปฏิเสธการสมัครเข้ารับการทดลองรักษาโรคทางเมตาบอลิซึมที่หายากที่เรียกว่ากาแลกโตซีเมีย

บริษัทกล่าวว่าได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ (CRL) จาก FDA ซึ่งอธิบายว่าหลังจากเสร็จสิ้นการตรวจสอบยา govorestat แล้ว ก็ไม่สามารถอนุมัติการสมัครยาใหม่ (NDA) ของ Applied Therapeutics ในรูปแบบปัจจุบันได้ FDA ชี้ไปที่ "ข้อบกพร่องในการใช้งานทางคลินิก"

ผู้ป่วยที่เป็นโรคกาแลคโตซีเมียไม่สามารถประมวลผลน้ำตาลกาแลคโตสเชิงเดี่ยวได้ บริษัทตั้งข้อสังเกตว่ามีคนประมาณ 3,300 คนในสหรัฐอเมริกาที่ต้องทนทุกข์ทรมานจากโรคนี้ เช่นเดียวกับ 4,400 คนในสหรัฐอเมริกา- “การตรวจคัดกรองกาแลกโตซีเมียทารกแรกเกิดถือเป็นข้อบังคับในสหรัฐอเมริกาและประเทศในสหภาพยุโรปส่วนใหญ่” บริษัทกล่าว

ผู้ก่อตั้งและShoshana Shendelman แสดงความผิดหวังในการตัดสินใจดังกล่าว โดยให้เหตุผลว่า govorestat "มีศักยภาพที่จะเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ป่วยที่เป็นโรคกาแลคโตซีเมีย ซึ่งเราเชื่อว่ามีหลักฐานยืนยันได้จากข้อมูลด้านประสิทธิภาพและความปลอดภัยที่หลากหลาย ซึ่งแสดงให้เห็นถึงความสามารถในการหยุดยั้งการลดลงของผลลัพธ์ทางคลินิกที่ก้าวหน้า รวมถึง ความรู้ความเข้าใจและพฤติกรรม”

Applied Therapeutics กล่าวเสริมว่า "กำลังตรวจสอบความคิดเห็นจาก FDA และวางแผนที่จะขอประชุมทันทีเพื่อหารือเกี่ยวกับข้อกำหนดสำหรับการยื่น NDA อีกครั้ง หรือการอุทธรณ์คำตัดสิน พร้อมด้วยขั้นตอนต่อไปที่เหมาะสม"

หุ้น Applied Therapeutics สูญเสียมูลค่าไปประมาณสามในสี่ในช่วงเริ่มต้นการซื้อขายช่วงเช้า