สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาได้อนุมัติไบโอเจนส์เมื่อวันจันทร์โรคอัลไซเมอร์การรักษา นับเป็นการเปิดตัวยารักษาโรคชนิดใหม่ตัวแรกในรอบเกือบสองทศวรรษ
ยานี้ซึ่งก่อนหน้านี้รู้จักกันในชื่ออะดูคานูแมบ แต่จะจำหน่ายภายใต้ชื่อแบรนด์อดูเฮล์ม ได้รับการออกแบบมาเพื่อกัดกร่อนคราบจุลินทรีย์ที่สะสมในสมองของผู้เป็นโรคอัลไซเมอร์ นักวิทยาศาสตร์ตั้งทฤษฎีว่าสารดังกล่าวฆ่าเซลล์สมองและทำให้สูญเสียความทรงจำซึ่งเป็นลักษณะของโรค
ในการทดลองทางคลินิกอดูเฮล์มลดระดับของคราบจุลินทรีย์เหล่านั้นลงแต่ไม่ได้แสดงให้เห็นอย่างชัดเจนว่าจะปรับปรุงความจำและการรับรู้ FDA อนุมัติยาดังกล่าวภายใต้แนวทางเร่งรัดพิเศษที่ช่วยให้ใช้ยาที่มีแนวโน้มว่าจะเป็นประโยชน์ต่อผู้ป่วยอย่างสมเหตุสมผล แม้ว่าจะมีความไม่แน่นอนว่ายาจะออกฤทธิ์ได้ดีแค่ไหนก็ตาม
หนึ่งคณะกรรมการที่ปรึกษา อย. กล่าวเมื่อเดือนพฤศจิกายนการทดสอบของไบโอเจนล้มเหลวในการแสดงให้เห็นว่ายารักษาโรคอัลไซเมอร์ได้อย่างมีประสิทธิภาพ โดยทั่วไปแล้ว FDA จะปฏิบัติตามคำแนะนำของคณะกรรมการที่ปรึกษา
"มีการถกเถียงกันอย่างมากมายในที่สาธารณะว่า Aduhelm ควรได้รับการอนุมัติหรือไม่ ดังเช่นที่เกิดขึ้นบ่อยครั้งในการตีความข้อมูลทางวิทยาศาสตร์ ชุมชนผู้เชี่ยวชาญได้เสนอมุมมองที่แตกต่างกัน" ดร. Patrizia Cavazzoni ผู้อำนวยการศูนย์ประเมินยาของ FDA และการวิจัยกล่าวในแถลงการณ์เมื่อวันจันทร์
"หน่วยงานสรุปว่าประโยชน์ของ Aduhelm ในผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์มีมากกว่าความเสี่ยงของการบำบัด"
ชาวอเมริกันเกือบ 6 ล้านคนเป็นโรคอัลไซเมอร์ ซึ่งหมายความว่าตลาดยาดังกล่าวอาจมีจำนวนมาก
ไบโอเจนไม่ได้บอกว่าจะเรียกเก็บเงินค่ารักษาเท่าไร นักวิเคราะห์ของ Citi และ SVB Leerink คาดการณ์ว่า Aduhelm สามารถผลักดันรายรับต่อปีได้ 10 พันล้านดอลลาร์ถึง 12 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ ไบโอเจนได้ลงทุนมากกว่า 2 พันล้านดอลลาร์สหรัฐในการพัฒนาอะดูคานูแมบและยาทดลองรักษาโรคอัลไซเมอร์อื่นๆ
หุ้นของไบโอเจนเพิ่มขึ้น 58 เปอร์เซ็นต์เป็น 450.62 ดอลลาร์สหรัฐฯ ภายหลังการตัดสินใจอนุมัติ ส่งผลให้บริษัทมีมูลค่าตลาดประมาณ 69 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ
แม้ว่าการทดลองทางคลินิกพบว่า Aduhelm ทำงานกับผู้เข้าร่วมกลุ่มย่อย FDA จะอนุญาตให้ใช้การรักษาอย่างแพร่หลาย ผู้ป่วยจะต้องสแกนสมองเพื่อติดตามการตกเลือดเล็กน้อยที่เรียกว่าความผิดปกติในการถ่ายภาพที่เกี่ยวข้องกับอะไมลอยด์หรือ ARIA
ทั้งไบโอเจนและ FDA ไม่ได้เปิดเผยทันทีว่าจะวางจำหน่ายเมื่อใด
เส้นทางที่ยากลำบากของ Aducanumab ไปยัง FDA เกือบจะจบลงด้วยความล้มเหลวเมื่อ 2 ปีที่แล้ว
การยื่นคำร้องของ FDA ของ Biogen ขึ้นอยู่กับการทดลองทางคลินิกระยะสุดท้ายที่เหมือนกัน 2 การทดลอง ซึ่งปิดตัวลงเมื่อต้นปี 2019 หลังจากการวิเคราะห์ชั่วคราวระบุว่ามีแนวโน้มว่าจะล้มเหลว
แต่ไบโอเจนไม่ได้ตัดขาดทุน บริษัทยังคงวิเคราะห์ข้อมูลต่อไป ประมาณหกเดือนต่อมา ไบโอเจนสร้างความประหลาดใจให้กับอุตสาหกรรมยาโดยการประกาศว่าผู้เข้าร่วมกลุ่มย่อยในการทดลองรายการหนึ่งแสดงสัญญาณเชิงบวก ระดับคราบจุลินทรีย์อะไมลอยด์ของผู้เข้าร่วมลดลง และความสามารถในการจำคำศัพท์ จดจำเหตุการณ์ในชีวิต เตรียมอาหารและทำงานอื่นๆ ในชีวิตประจำวันได้รับการปรับปรุงให้ดีขึ้น บริษัทกล่าว
ผลการทดสอบเหล่านั้นเป็นรากฐานสำคัญของการยื่นขอ FDA ของไบโอเจน แต่ข้อมูลจากการทดลองระยะสุดท้ายที่ล้มเหลวและการทดลองระยะเริ่มต้นอีกรายการหนึ่งก็รวมอยู่ด้วย ผลลัพธ์ที่แยกจากกันของการทดสอบระยะสุดท้ายหรือระยะที่สามเป็นประเด็นที่มีการโต้แย้งในระหว่างการทบทวนยาของ FDA
David Knopman นักประสาทวิทยาที่เกี่ยวข้องกับการทดลองทางคลินิกของ Biogen เมื่อปีที่แล้วเรียกร้องให้บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพดำเนินการทดลองขั้นปลายครั้งใหม่ โดยกล่าวว่าข้อมูลที่ Biogen นำเสนอไม่ได้พิสูจน์ว่ายาดังกล่าวช่วยผู้ป่วยได้
"ความสมบูรณ์แบบอาจเป็นศัตรูของความดี แต่สำหรับ aducanumab หลักฐานไม่ได้ขึ้นเป็น 'ความดี' ด้วยซ้ำ"เขาเขียนถึง FDA ในเดือนตุลาคม-
"ตรงกันข้ามกับความหวังที่ aducanumab จะช่วยผู้ป่วยอัลไซเมอร์ หลักฐานแสดงให้เห็นว่า Aducanumab จะช่วยปรับปรุงให้ดีขึ้นไม่ได้ แต่จะเป็นอันตรายต่อผู้สัมผัสบางราย และจะใช้ทรัพยากรจำนวนมหาศาล"
คณะกรรมการที่ปรึกษา ซึ่งรวมถึงนักวิจัย แพทย์ และนักชีวสถิติ กล่าวว่า ข้อโต้แย้งของไบโอเจนที่สนับสนุนการอนุมัตินั้นเต็มไปด้วยช่องโหว่ แต่เจ้าหน้าที่ FDA กล่าวว่า พวกเขาพบว่าข้อมูลจากการทดลองระยะที่ 3 ที่ประสบความสำเร็จ "มีความน่าเชื่อถือและโน้มน้าวใจได้เป็นพิเศษ" และลงความเห็นว่าผลการทดลองเชิงบวกสามารถสนับสนุนการสมัครของไบโอเจนได้
Biogen ใช้เงิน 2 พันล้านดอลลาร์ในการพัฒนายารักษาโรคอัลไซเมอร์ในช่วง 5 ปีที่ผ่านมา
Brian Abrahams นักวิเคราะห์ตลาดทุน RBC ประเมินเมื่อเดือนมกราคมว่า Biogen มีโอกาส 15 เปอร์เซ็นต์ที่จะได้รับการอนุมัติจาก FDA คนอื่นๆ ระบุว่าโอกาสของไบโอเจนใกล้เคียงกับ 40 หรือ 60 เปอร์เซ็นต์ โดยอ้างถึงกรณีที่ FDA ได้อนุมัติผลิตภัณฑ์สำหรับโรคที่ก่อนหน้านี้ไม่สามารถรักษาได้
อัตราต่อรองเหล่านั้นดูดีขึ้นกว่าเดิมหลังจากที่ FDA เลื่อนกำหนดเวลาการตัดสินใจออกไปถึงวันที่ 7 มิถุนายนจากวันที่ 7 มีนาคม นักวิเคราะห์กล่าวในเดือนมกราคมว่าการขยายกำหนดเวลามักจะนำไปสู่การอนุมัติ
กลุ่มผู้สนับสนุนผู้ป่วยยังสนับสนุนการอนุมัติ โดยอ้างว่าไม่มีทางเลือกสำหรับผู้ป่วย ยาตัวใหม่ล่าสุดสำหรับโรคอัลไซเมอร์ Namendaได้รับการอนุมัติในปี 2546 สำหรับผู้ที่มีรูปแบบปานกลางถึงรุนแรงของโรค ยาอื่น ๆ ที่ออกสู่ตลาดนับตั้งแต่นั้นเป็นการผสมผสานระหว่างผลิตภัณฑ์ใหม่และที่มีอยู่
สาขาโรคอัลไซเมอร์เต็มไปด้วยความล้มเหลวในการทดลอง ซึ่งเป็นผู้นำบริษัทยารายใหญ่หลายแห่งเพื่อยุติการทำงานในพื้นที่-
ไบโอเจนใช้เงินอย่างน้อย 2 พันล้านดอลลาร์สหรัฐในการพัฒนาวิธีการรักษาที่เป็นไปได้สามวิธีในช่วงห้าปีที่ผ่านมา ตามงบการเงิน ยาตัวหนึ่งถูกยกเลิกในปี 2562 เนื่องจากผลการทดลองไม่ดี ในขณะที่ยาอีกตัวหนึ่งBAN2401 ยังอยู่ระหว่างการทดสอบโดยหุ้นส่วนเอไซ
กลยุทธ์ของไบโอเจนในการกำหนดเป้าหมายไปที่แผ่นอะไมลอยด์ที่เหนียวเหนอะหนะถูกทำลายลงเนื่องจากความล้มเหลวของยาหลังจากความล้มเหลวของยาจากบริษัทอื่น ทฤษฎีนี้ได้รับการสนับสนุนในเดือนมกราคมเมื่อ Eli Lillyรายงานความสำเร็จด้วยยาที่มุ่งเป้าไปที่อะไมลอยด์ในการศึกษาระยะที่สอง
แต่บริษัทยาส่วนใหญ่ที่ยังคงทำงานด้านการรักษาโรคอัลไซเมอร์ได้ทิ้งข้อโต้แย้งเกี่ยวกับอะไมลอยด์ไว้เบื้องหลัง แทนที่จะมุ่งเป้าไปที่องค์ประกอบทางระบบประสาทอื่นๆ ด้วยความหวังในการรักษาโรคนี้
บทความนี้เผยแพร่ครั้งแรกโดยวงในธุรกิจ-
เพิ่มเติมจาก Business Insider:
