ประมาณ 18 ปีที่แล้วเด็กหญิงอายุ 4 ปีที่เป็นมะเร็งเซลล์ประสาทหายากได้รับการฉีดเซลล์ภูมิคุ้มกันที่ได้รับการดัดแปลงพันธุกรรมเพื่อต่อสู้กับโรค ตั้งแต่นั้นมาเธอยังคงปราศจากโรคมะเร็งอาจทำให้เธอเป็นผู้ป่วยที่รอดชีวิตมานานที่สุดที่เป็นมะเร็งที่ได้รับการรักษาที่เหมาะนี้นักวิจัยรายงาน 17 กุมภาพันธ์ในยาธรรมชาติ
เป็นส่วนหนึ่งของการทดลองทางคลินิกหญิงสาวได้รับการรักษาที่ต้องกำจัดเซลล์ภูมิคุ้มกันของผู้ป่วยบางส่วนและเขียนโปรแกรมเพื่อกำหนดเป้าหมายและฆ่าเซลล์มะเร็งก่อนที่จะกลับมา ตั้งแต่ปี 2560 การรักษาด้วยเซลล์ CAR-T เจ็ดครั้ง- แต่เนื้องอกที่เป็นของแข็งเช่น neuroblastoma ของหญิงสาวนั้นยากที่จะรักษาด้วยเทคโนโลยีนี้
นี่เป็นเพราะเนื้องอกที่เป็นของแข็งซึ่งคิดเป็นประมาณ 90 เปอร์เซ็นต์ของโรคมะเร็งทั้งหมดนั้นยากที่จะเจาะและติดตั้งโมเลกุลที่สามารถขัดขวางเซลล์ที่ได้รับการออกแบบทางวิศวกรรม Helen Heslop นักวิทยาศาสตร์แพทย์ที่วิทยาลัยการแพทย์เบย์เลอร์และโรงพยาบาลเด็กเท็กซัสในฮูสตันกล่าว
“ Neuroblastoma เป็นเนื้องอกที่เป็นของแข็งตัวแรกที่ดูเหมือนว่าจะมีผลการรักษากับเซลล์ CAR-T” คาร์ลมิถุนายนผู้สร้างภูมิคุ้มกันโรคมะเร็งกล่าวซึ่งไม่ได้มีส่วนร่วมในการศึกษา “ ฉันคิดว่ามันน่าตื่นเต้นจริงๆที่ได้เห็นสิ่งนี้เกิดขึ้น”
ทีมงานของ Heslop คัดเลือกเด็ก 19 คนที่มี neuroblastoma - 11 คนด้วยโรคมะเร็งที่เติบโตอย่างแข็งขันและแปดคนที่มีความเสี่ยงสูงต่อการกำเริบ จากปี 2004 ถึง 2009 ทั้ง 19 คนถูกผสมกับเซลล์ CAR-T ภายในเจ็ดปีของการรักษาผู้ป่วย 12 รายกำเริบและเสียชีวิต ในบรรดาผู้รอดชีวิตทั้งเจ็ดมีความเสี่ยงต่อการกำเริบของโรคเมื่อได้รับการรักษาและปลอดโรค 10 ถึง 15 ปีต่อมา อีกสองคนเป็นมะเร็งที่เติบโตอย่างแข็งขันในเวลาที่พวกเขาได้รับการรักษา หนึ่งยังอยู่ในการให้อภัยแปดปีต่อมา แต่หยุดการเข้าร่วมในการศึกษา ณ จุดนั้น; อีกคนคือผู้รอดชีวิต 18 ปี
“ ฉันคิดว่าตอนนี้เราจำเป็นต้องรู้ว่าทำไมบางคนก้าวหน้าและบางคนไม่ได้” มิถุนายนซึ่งทำงานที่โรงเรียนแพทย์แห่งมหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนียกล่าว บางทีในผู้ป่วยที่ไม่ได้รับประโยชน์ต่อไปไม่ว่าจะเป็นเซลล์ที่ได้รับการออกแบบมาไม่นานพอหรือเนื้องอกก็สูญเสียโปรตีนที่เซลล์กำลังกำหนดเป้าหมาย
เนื่องจากการศึกษานี้เสร็จสิ้นแล้ว Heslop กล่าวว่าเธอและนักวิจัยคนอื่น ๆ ได้เพิ่มโมเลกุลพิเศษให้กับเซลล์ CAR-T เพื่อให้ได้นานขึ้นและติดตามเนื้องอกได้ดีขึ้น ในปี 2023 นักวิจัยที่โรงพยาบาลเด็ก Bambino Gesùในอิตาลีตีพิมพ์การศึกษาที่ผู้ป่วยเก้ารายจาก 27 คนที่มี neuroblastoma ไม่มีอาการมะเร็งหกสัปดาห์หลังจากได้รับเซลล์ CAR-T รุ่นต่อไป- ผู้ป่วยห้ารายปราศจากมะเร็งประมาณหนึ่งถึงสองปีต่อมา ผลลัพธ์ระยะยาวควรออกในไม่ช้า
“ หวังว่าผู้ป่วยเหล่านั้นจะได้รับประโยชน์อย่างต่อเนื่องและอยู่รอดในระยะยาว” Heslop กล่าว ในขณะที่จำเป็นต้องมีการวิจัยมากขึ้นเธอบอกว่านี่เป็นริบหรี่แห่งความหวังว่า neuroblastoma และบางทีเนื้องอกที่เป็นของแข็งอื่น ๆ อาจจะรักษาด้วย CAR-T
