การทดลองทางคลินิกขนาดเล็กสองครั้งฟื้นความหวังสำหรับความคิดเก่า ๆ : เซลล์ที่ฉีดเข้าไปในสมองอาจแทนที่เซลล์ประสาทที่ตายในโรคพาร์กินสัน การศึกษาตีพิมพ์ 16 เมษายนในธรรมชาติเป็นตัวแทนของขั้นตอนแรกสำหรับการรักษาเซลล์ต้นกำเนิดที่มีจุดมุ่งหมายเพื่อแทนที่เซลล์ที่ตายแล้วเหล่านี้ในสมอง - และหยุดพาร์กินสันและปัญหาการเคลื่อนไหวแรงสั่นสะเทือนและความแข็งแกร่งที่นำมา
ในการทดลองทั้งสองนักวิทยาศาสตร์ฉีดเซลล์ที่ได้มาจากเซลล์ต้นกำเนิดที่จะกลายเป็นเซลล์ประสาทพิเศษที่สูบโดปามีนสารเคมีออกมา เหล่านี้เป็นเซลล์สำคัญในสมองที่ตายในโรคพาร์คินสันซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาทอย่างไม่หยุดยั้งซึ่งคาดว่าจะส่งผลกระทบต่อผู้คนกว่า 8 ล้านคนทั่วโลก
ผลลัพธ์ร่วมกัน“ ทำเครื่องหมายขั้นตอนแรกที่ให้กำลังใจในการรักษาด้วยสเต็มเซลล์สำหรับโรคพาร์คินสันการตรวจสอบความถูกต้องของแนวคิดที่ว่าเซลล์ต้นกำเนิดจากเซลล์ต้นกำเนิดโดปามีนที่ได้รับสามารถส่งผลกระทบต่ออาการของโรคได้อย่างปลอดภัยและมีความหมาย” นักประสาทวิทยาและนักวิจัย Ole Isacson ของโรงเรียนแพทย์ฮาร์วาร์ด
นี่ไม่ใช่ความคิดใหม่ ทศวรรษที่ผ่านมานักวิทยาศาสตร์พยายามแทนที่เซลล์ที่หายไปเหล่านี้ด้วยการปลูกถ่ายของเนื้อเยื่อสมองของทารกในครรภ์ ความพยายามคือรุมเร้าปัญหาและการคัดค้านทางจริยธรรมและในที่สุดก็ไม่ได้ผล แต่ผู้ป่วยบางรายในการทดลองครั้งแรกเหล่านั้นปรับปรุง- “ มีหลายครั้งที่ hype เมื่อเทียบกับความหวังและ 'นี่เป็นเรื่องจริงหรือว่ามันไม่ได้เป็นของจริง?'” Viviane Tabar นักประสาทวิทยาและนักชีววิทยาเซลล์ต้นกำเนิดจากศูนย์มะเร็ง Memorial Sloan Kettering กล่าวในนิวยอร์กซิตี้หนึ่งในการศึกษาใหม่- การค้นพบในปัจจุบันชี้ไปที่ความหวังเธอพูด
การศึกษาใหม่ทั้งสองมีขนาดเล็ก: ผู้ป่วย 12 รายในการศึกษาของ Tabar และอีกเจ็ดคน การทดลองเหล่านี้ได้รับการออกแบบมาเพื่อทดสอบว่าการฉีดเซลล์ที่ได้จากเซลล์ต้นกำเนิดนั้นปลอดภัยหรือไม่ การศึกษาก่อนหน้านี้เกี่ยวกับเนื้อเยื่อสมองของทารกในครรภ์ทำให้อาสาสมัครบางคนมีปัญหาการเคลื่อนไหวที่แตกต่างจากที่เกิดจากพาร์คินสัน Tabar กล่าว ความกังวลอื่น ๆ รวมถึงการมีเลือดออกจากที่หลอดที่เต็มไปด้วยเซลล์เข้าสู่สมอง นักวิทยาศาสตร์ยังหงุดหงิดเกี่ยวกับการเจริญเติบโตที่ไม่สามารถควบคุมได้ของเซลล์ที่เพิ่มเข้ามาซึ่งเป็นสถานการณ์ที่อาจนำไปสู่เนื้องอก
ไม่มีสถานการณ์เหล่านี้เกิดขึ้น “ ข้อสรุปหลักคือเรายืนยันความปลอดภัย [ของเซลล์ประเภทนี้]” จุนทาคาฮาชิผู้เขียนร่วมของการศึกษาอื่น ๆและศัลยแพทย์ระบบประสาทและนักวิจัยที่มหาวิทยาลัยเกียวโตในญี่ปุ่น
ในการศึกษาทั้งสองผู้เข้าร่วมบางคนประสบเหตุการณ์เชิงลบที่อาจเกี่ยวข้องกับยาเสพติดที่ยับยั้งภูมิคุ้มกันที่พวกเขาจำเป็นต้องใช้กับเซลล์ต่างประเทศเหล่านี้ นักวิทยาศาสตร์คนอื่น ๆ รวมถึง Isacson ได้รับความต้องการยาเหล่านี้โดยใช้เซลล์ต้นกำเนิดที่ทำจากเซลล์ของบุคคล การใช้เซลล์ของบุคคลสำหรับวัสดุเริ่มต้นอาจใช้เวลานานกว่าและตัวแปรมากขึ้น Tabar กล่าว แต่ไอแซคสันกล่าวว่าเซลล์ที่ได้มาจากบุคคลที่พวกเขาตั้งใจจะรักษา“ อาจเสนอข้อได้เปรียบเพิ่มเติมในความเข้ากันได้ทางภูมิคุ้มกันการบูรณาการการทำงานและผลลัพธ์ของผู้ป่วย” Isacson ถือสิทธิบัตรและใบอนุญาตสำหรับการรักษาที่เป็นไปได้ที่ใช้เซลล์ของผู้ป่วย
การศึกษาไม่ได้ออกแบบมาเพื่อทดสอบว่าเซลล์ที่ผลิตโดปามีนเพิ่มอาการดีขึ้นหรือไม่ แต่มีคำแนะนำว่าเซลล์เหล่านี้ช่วยได้อย่างน้อยก็สำหรับบางคน “ ด้วยข้อแม้ของการศึกษาขนาดเล็กมีสัญญาณของ…ผลกระทบที่สำคัญหรือน่าทึ่งต่อ [อาการ] ของพาร์คินสัน” Tabar กล่าว “ มันเป็นวันแรก แต่มันทำให้เรามองโลกในแง่ดีว่าการรักษาอาจช่วยเพิ่มคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยเหล่านี้ได้จริงๆ”
ในทำนองเดียวกันทาคาฮาชิและเพื่อนร่วมงานเห็นสัญญาณของโดปามีนที่ผลิตในสมองของผู้เข้าร่วมการศึกษาและอาการที่ดีขึ้นสำหรับอาสาสมัครบางคนแนะนำว่าวิธีการนี้อาจมีประสิทธิภาพ แต่นักวิทยาศาสตร์จะไม่รู้จักหากไม่มีการศึกษาขนาดใหญ่ “ เราต้องการการทดลองแบบหลายศูนย์ขนาดใหญ่ที่มีการควบคุมหลายครั้ง” ทาคาฮาชิกล่าว
การทดลองเหล่านั้นกำลังจะมาถึง ปลายปีนี้นักวิทยาศาสตร์จะเริ่มทดลองใช้มากขึ้นโดยมีคนประมาณ 100 คนที่ใช้เซลล์เดียวกันที่ใช้ Tabar Tabar มีผลประโยชน์ทางการเงินใน Bluerock Therapeutics บริษัท บำบัดเซลล์ที่สนับสนุนการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ในปัจจุบันที่เธอทำงานและจะสนับสนุนการทดลองที่ใหญ่ขึ้น การศึกษานั้นจะเป็นคนตาบอดสองเท่าซึ่งหมายความว่าทั้งผู้ป่วยและแพทย์ที่ตรวจสอบพวกเขาจะรู้ว่าใครได้รับเซลล์ Takahashi และเพื่อนร่วมงานยังร่วมมือกับ บริษัท ยาเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกที่เป็นไปได้เขากล่าว
