FDA 拒绝代谢疾病药物后，Applied Therapeutics 股价暴跌

应用治疗学（）周五，该生物制药公司报告称，该公司股价暴跌拒绝了其针对一种罕见代谢疾病半乳糖血症的实验性治疗申请。

该公司表示，已收到 FDA 的完整回复函（CRL），其中解释说，在完成对药物 goorestat 的审查后，无法批准 Applied Therapeutics 目前形式的新药申请（NDA）。 FDA指出“临床应用存在缺陷”。

半乳糖血症患者无法加工单糖半乳糖。该公司指出，美国约有 3,300 人患有这种疾病，美国有 4,400 人患有这种疾病。。该公司表示：“在美国和大多数欧盟国家，新生儿半乳糖血症筛查是强制性的。”

创始人和Shoshana Shendelman 对这一决定表示失望，她认为 govorestat“有可能改变半乳糖血症患者的生活，我们认为，广泛的疗效和安全性数据证明了这一点，证明它有能力阻止渐进性临床结果的下降，包括认知和行为。”

Applied Therapeutics 补充说，它正在“审查 FDA 的反馈，并计划立即要求召开会议，讨论可能重新提交 NDA 的要求或对该决定提出上诉以及适当的后续步骤。”

Applied Therapeutics 的股价在早盘交易开始时下跌了约四分之三。

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