狼疮是一种潜在致命的自身免疫性疾病，大致影响全球有 500 万人，但仍然没有已知的原因或治疗方法。
如今，大多数治疗方法都会带来一系列不良副作用，而且鉴于我们所知甚少，寻找新的医学途径已被证明极其困难。
在过去的六年里，治疗狼疮只有一种药物已获得美国食品和药物协会的批准，但许多人仍然无法使用。 现在，国际三年制为患者带来半个世纪以来第一个真正的希望。
这项名为 TULIP-2 的 3 期试验随机选择了 180 名狼疮患者，测试了一种名为 anifrolumab 的药物，每 4 周给予他们 300 毫克，持续 48 周。
相比于，该药物被给予另外 182 名也患有狼疮的参与者，作者说 anifrolumab 产生了以及具有临床意义的疾病减少。
52 周后，这种药物不仅减少了许多接受治疗的患者相关器官的自身免疫活动，还降低了突发事件的发生率，其中包括、关节疼痛、疲劳和皮疹 - 并减少对类固醇的需求。
“现在有大量证据证明 anifrolumab 的益处，我们期待尽快将这种潜在的新药带给系统性红斑狼疮患者。”说Mene Pangalos，生物制药研发执行副总裁。
即使没有可以发现感染，最近的 学习显示绝大多数狼疮患者产生过量的 1 型干扰素，这是一种与白细胞发育相关的免疫蛋白。
之前尝试阻断这种蛋白质的尝试都失败了，但 anifrolumab 却阻断了这种蛋白质的受体，而不是分子本身。
另一项测试这种药物的临床试验名为 TULIP-1，根据其具体方法，无法支持任何特定的益处，尽管有迹象表明它可能有助于改善某些器官的健康。
规模较小的第二项试验现在进一步探讨了第二种结果 - 称为不列颠群岛狼疮评估组的综合狼疮评估 (BICLA) - 结果看起来更有希望。
与 TULIP-1 不同，TULIP-2 在 BICLA 和 SRI 指数上都显示出优势。
“[系统性红斑狼疮]治疗反应的测量一直存在很大问题，这代表了该试验的第二个突破，”说莫纳什大学风湿病学家兼首席研究员埃里克·莫兰德（Eric Morand）。
目前尚不清楚为什么 TULIP-1 和 TULIP-2 产生不同的结果，特别是因为它们几乎相同。 但随附的社论解释它们可能有所不同，因为狼疮的各种成分的权重不同。 例如，其中一项评估仅捕获部分响应，而另一项评估仅捕获完整响应。
“因此，一种药物对特定疾病特征的作用可能会在一个终点产生优异的结果，而不是另一个终点，”社论读。
到目前为止，三总共测试了 anifrolumab，六项结果中的五项结果显示该药物优于安慰剂。 鉴于对治疗的迫切需求，狼疮界的许多人敦促监管机构考虑在定义成功方面具有更大灵活性的试验。
“例如”社论的作者写，“也许仅对两个终点之一（SRI 或 BCLA）有好处？需要观察才能宣布药物对这种复杂疾病有效。”
这可以加速药物开发，直到我们更好地了解在试验狼疮药物时哪些反应措施和生物标志物最有用。
我们还需要对 anifrolumab 进行更多研究，然后才能确定从长远来看其益处是否大于副作用。 一些服用该药的患者患支气管炎和上呼吸道感染的风险更高，并且 52 周后的风险仍不清楚。
“作为临床医生，我们需要新药来治疗这种复杂且难以治疗的疾病，”说莫兰德.
“TULIP 2 试验的这些令人兴奋的结果表明，通过靶向 I 型干扰素受体，anifrolumab 降低了系统性红斑狼疮患者的疾病活动度。”
该研究发表于新英格兰医学杂志。
