美国食品和药物管理局 (FDA) 历史上第二次已批准一种专门用于治疗 ALS(肌萎缩侧索硬化症)的新药,也称为卢伽雷氏病。
这种新药称为依达拉奉。 它将以 Radicava 品牌在美国上市,也是 FDA 批准的第二种针对 ALS 的药物。
这是一个令人兴奋的发展因为大约有 5,000 名美国人每年都会被诊断出患有 ALS,但目前尚无治愈方法。
FDA 代表埃里克·巴斯廷斯 (Eric Bastings) 表示:“这是 FDA 多年来批准的第一个治疗 ALS 的新疗法,我们很高兴 ALS 患者现在有了额外的选择”在新闻声明中说。
ALS 是一种神经退行性疾病 - 它攻击控制随意肌肉运动的神经细胞(因此也称为 MND,运动神经元疾病)。 随着时间的推移,这些细胞会分解并死亡,肌肉会变得虚弱,直到患者无法自行行走、说话、咀嚼或呼吸。
ALS 的生存预后变化很大,但一旦确诊,平均预期寿命只有两到五年,大多数人死于肺衰竭。
依达拉奉绝不是一种治愈方法,但是临床试验表明它可以减缓疾病的进展。
该药物最初是一种中风治疗药物,由日本田边三菱制药公司开发,自 2015 年以来一直用于 ALS 患者。
此前 FDA 批准的专门用于减缓 ALS 的药物是利鲁唑 1995年22 年来,它一直是大多数患者的唯一选择。
倡导团体很高兴这种趋势终于发生了变化。
“我们希望今天的公告标志着抗击这种可怕疾病的新篇章的开始,”芭芭拉·纽豪斯说,非营利性 ALS 协会主席。
“目前有几种治疗 ALS 的药物我们希望 ALS 患者尽早获得更多治疗方法。”
但拉迪卡瓦的价格并不便宜,而且管理起来并不容易。 热衷于治疗的人需要连续 14 天每天接受一小时的静脉输液,然后休息 14 天。
初始剂量后,14 天内输注次数减少至 10 次,然后再休息两周。 等等。
每次输注 1,086 美元,在政府折扣或保险之前,每年的治疗费用将为 145,524 美元,尽管制药公司正在制定共同付款计划,希望一些患者甚至有资格获得免费治疗。
尽管如此,哥伦比亚大学医学中心的尼尔·A·施奈德 (Neil A. Shneider) 表示,该药物不会立即改变患者的生活向丹尼斯·格雷迪解释在纽约时报。 依达拉奉可以减缓疾病的进展,但不会改善症状。
无论如何,对于成千上万受到这种不治之症影响的人来说,这是一个令人兴奋的进展。
梅奥诊所 ALS 诊所主任 Nathan Staff 表示:“这令人兴奋。我预计我们的许多(如果不是全部)患者都会排队尝试获得药物。”告诉马修·赫珀福布斯。
关于 ALS,我们还有很多不了解的地方,尤其是其病因。只有 5-10% 的病例是遗传的,而其余的事情都是突然发生的。
研究正在进行中,以寻找潜在的原因,科学家们正在寻找可能的基因突变、化学失衡或免疫反应等可能的罪魁祸首。
据 ALS 协会称,Radicava 将于 8 月起在美国上市。我们希望 FDA 的决定也能为其他国家树立榜样。