一项涉及新型 RNA 疗法的 1 期试验表明，该疗法可用于对抗银屑病，一种使人衰弱的皮肤病，影响着世界上近 3% 的人口。
上周在费城举行的美国化学会 (ACS) 会议上，研究人员宣布 AST-005（一种 RNA 疗法）可安全用于人类，并对该药物在牛皮癣患者中的剂量依赖性反应持乐观态度。
牛皮癣是一种自身免疫性疾病，当身体产生过多正常健康的蛋白质时就会引发，肿瘤坏死因子-α（肿瘤坏死因子-α）。免疫系统攻击这种蛋白质，导致皮肤出现红色、发痒和鳞状斑块。
目前，尚无治愈方法，治疗方法也非常有限，但 RNA 可能是控制它的关键。
在您的每一个细胞中，RNA 都充当 DNA 和蛋白质之间的信使。尽管 DNA 始终留在细胞核中，但 RNA 在细胞周围移动，指导各种蛋白质的产生。
科学家能够限制蛋白质产生（例如 TNF-α 的过量产生）的方法之一是使用一种相对较新的技术破坏 RNA 基因，该技术称为RNA干扰，或RNAi。 RNAi 进入细胞，破坏常规 RNA，产生较少的蛋白质。
虽然我们已经能够在动物模型中非常有效地使用 RNAi，但罗伯特·服务 (Robert Service) 解释道科学杂志，这在人类中很难得到正确的解决：
“问题在于传统的反义 RNA 药物（合成 RNAi）通常不起作用。迄今为止，尽管经过数十年的努力和数十年的研究，只有两种反义 RNA 疗法在美国获得批准。。
除其他问题外，大多数引入的 RNA 片段在到达目标之前都会被在细胞中巡逻以寻找异物的酶切断。”
但随着一种新型 RNAi（称为球形核酸（SNA）。
AST-005由美国Exicure公司的研究人员开发，是一种由SNA组成的凝胶，已被过去显示的在动物试验中降低 TNF-α 的含量。与之前的合成 RNA 不同，SNA 的结构不会被细胞中的酶破坏。
四月回来，Exicure 的研究人员宣布对其第一批患者进行一期治疗他们希望 AST-005 凝胶能够降低相应基因产生的 TNF-α 蛋白的量，从而限制患者的症状。
“这项临床试验将使我们的团队能够研究 AST-005 的安全性和耐受性，同时证明 SNA 技术可用于通过核酸疗法局部治疗疾病。我们很高兴能将这种方法带给有需要的患者。”大卫·吉尔约翰说Exicure 首席执行官，试验首次宣布时。
结果看起来很有希望。在 ASC 会议上，团队成员之一 Chad Mirkin 解释说，AST-005 已被发现对人类是安全的，并且对 TNF-α 表现出剂量依赖性反应。
这意味着，尽管在找到正确的剂量方面还有更多工作要做，但研究人员希望能够为牛皮癣患者提供治疗方法。
研究人员没有透露太多细节，因为现在还处于早期阶段。最初的观察结果仅在 ASC 会议上进行了讨论，尚未在同行评审期刊上发表论文，因此不幸的是，我们无法对试验进行更多解释，或者还不能太兴奋。
但是，如果该疗法在本次试验和其他后续试验中继续显示出希望，那么这只是类似 SNA 疗法的开始，有可能开发出更多基于该技术的新药，以针对致癌基因和许多自体免疫疗法。免疫疾病。
尽管这只是初步观察，但我们期待看到最终结果。
