本周早些时候,阿姆斯特丹大学医学中心 (UMC)宣布提前结束到一个测试药物的新用途西地那非在新生儿死亡之后。
该药物——商业上称为,尽管在这种情况下,研究人员使用了它的通用版本,而不是辉瑞公司生产的版本 - 广泛用于通过改善血液流动来治疗勃起功能障碍。
在初步测试的鼓励下,医生希望利用这些相同的血管舒张特性来刺激胎盘的生长。
“我们想证明这可以有效促进婴儿的生长,”首席研究员兼妇科医生韦塞尔·甘泽沃特 (Wessel Ganzevoort) 告诉日报,人民报。
“但相反的情况却发生了。我很震惊。你最不想看到的就是伤害病人。”
它的作用是阻断一种分解信使化合物的酶,这种信使化合物有助于放松平滑肌,例如某些血管周围的平滑肌。
结果是血流量增加,这不仅有助于控制勃起功能,还可以减轻勃起功能障碍的严重程度。高山病症状并在治疗肺动脉高压。
既然现在是不再受专利保护,研究公司正在探索这种药物作为治疗一系列其他疾病的神奇药物。
一个应用程序最初表现出希望是一种扩张胎盘血管的方法,胎盘发育缓慢,这种情况会增加婴儿早产和低出生体重的风险。
“此类婴儿的预后很差,并且没有已知的其他治疗方法。”联电声明称。
最近的随机临床试验将药物与没有发现对健康母亲或婴儿有任何不良影响,这为其他人进行进一步的测试提供了依据。
事实上,多年来,人们对其潜力的关注一直在不断增加,有传言称医生已经建议孕妇服用这种药物。
“外国同事无意中透露,他们有时会开这种药,效果很好,”甘泽沃特说,他还小心地指出荷兰的医生如何更加谨慎。
“我在自己的咨询室里就遇到过孕妇要求这样做的经历。”
这次试验到底出了什么问题仍然是个谜。
2015年,荷兰的医院招募了183名怀孕可能受到胎盘发育不利影响的女性。 大约一半的人服用了安慰剂。
一个独立委员会进行的一项评估仔细研究了 19 名在怀孕期间接受药物的母亲所生的新生儿死亡事件。
至关重要的是,其中 11 名婴儿被诊断出肺部血压升高,推测与该药物有关。
另外六名新生儿也患有肺部疾病,导致他们无法获得足够的氧气,但都活了下来。
为了将这些数据放在背景中,安慰剂组中的九名婴儿也在出生后不久就去世了。 他们都没有表现出这种特殊肺部疾病的迹象。
该研究原定将持续到 2020 年。尽管试验被取消,但仍有大约 12 名女性仍在等待观察该药物如何影响她们的怀孕,并受到密切监测。
目前尚不清楚研究将走向何方。 结果令人震惊,但也完全出乎意料。
利物浦大学胎儿医学专家扎尔科·阿尔法雷维奇(Zarcko Alfirevic)表示:“我们此时需要小心,以了解更多信息。”告诉英国广播公司。
“它需要进行彻底的调查,因为在英国、澳大利亚和新西兰已经进行的另外两项类似试验中没有发现并发症。”
西地那非显然是一种具有巨大潜力的药物。 增强胎盘功能仍然可能是其中之一。
但这是一个悲剧性的例子,说明了为什么即使是最有希望的治疗方法也需要如此广泛的实验,无论它们表现出多大的希望。