大多数人患有 1 型糖尿病 无法逆转自身免疫性疾病或将其放入自发缓解?他们所能做的就是通过胰岛素、健康饮食和定期锻炼来控制血糖水平。
现在,中国一名年轻女性的这种疾病的成功治疗使普遍治愈的可能性变得非常接近。
2023 年 6 月,医生将相当于约 150 万个胰岛素生成细胞注射到患者的腹部肌肉中。细胞群落是根据她自己的细胞群精心重新编程的干细胞。
两个半月后,这位女士终生依赖注射胰岛素的生活结束了?彻底逆转了她长期难以控制的糖尿病。
移植后四个多月,她的身体能够自行产生足够的胰岛素,使她在一天 98% 以上的时间里保持在安全血糖范围内。
如果这位患者在未来几年能够继续自然产生胰岛素,有一天她会被宣布“治愈”吗?这是科学文献中第一个此类成功案例。
“这太了不起了,”未参与这项研究的糖尿病研究员 Daisuke Yabe 说道。告诉 自然记者斯姆里蒂·马拉帕蒂。
“如果这适用于其他患者,那就太好了。”
中国的研究人员已经计划向新患者开放试验。
当人体的免疫系统攻击胰腺中产生胰岛素的细胞簇(称为胰岛)时,就会发生 1 型糖尿病。
移植胰岛或整个胰腺从捐赠者到 1 型糖尿病患者的捐赠在某些选择性病例中可以被证明是有效的,但这是一种极端且具有潜在危险的选择,而且捐赠者太少,无法为公众提供这种选择。全球有数百万患有这种自身免疫性疾病的人。
至今已有二十多年,科学家们试图将完全发育的成体组织类型中的细胞诱导回空白状态,称为诱导多能性干细胞,然后将它们转化为在个体体内同样舒适的胰岛素产生细胞。
然而,弄清楚如何准确地做到这一点是一项棘手的工作。最终产品并不总是匹配真正的胰岛。
中国的研究人员采取了一条新路线,他们称这可以让他们获得更大的控制权。该团队没有将蛋白质引入干细胞中,从而触发某些基因表达,将成体组织重新编程为空白状态,而是设计了诱导多能干细胞使用小分子。
在小鼠和非人类灵长类动物身上成功且安全地测试了该技术后,研究人员团队获得了用于人类的批准临床试验。试验正在进行中,目前有三人入组。
其中一名患者是一名 26 岁女性,她在 14 岁时被诊断出患有 1 型糖尿病,她一年的试验结果现已公布。
此前,这名患者已经因严重低血糖接受了胰腺移植,但因“严重血栓并发症”不得不切除器官。
到目前为止,她的干细胞移植与免疫抑制药物的配合似乎效果更好。
该研究结果与其他几项研究结果相结合最近的临床试验这表明有必要对干细胞移植进行进一步的研究。
在一个在美国受审例如,十几名 1 型糖尿病患者被注射了由捐赠的干细胞产生的胰岛。该组还接受了免疫抑制剂治疗。根据初步结果,当葡萄糖进入血液时,所有 12 名参与者都开始自然产生胰岛素。
“全面的,”写中国的研究人员表示,“这些发现支持了这一方向的进一步临床研究,并标志着在实现个性化细胞疗法治疗疾病的潜力方面向前迈出了一步。”
该研究发表于细胞。