
RNA,DNA的分子表亲,作为世界上第一个COVID-19疫苗的基础,被推向焦点。镜头背后的两个主要开发人员赢得了诺贝尔奖的努力在2023年。
现在,其中一个诺贝尔奖获得者 - 德鲁·魏斯曼博士宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院(Perelman Medicine of Medicine of Perelman医学院)的旨在弹射RNA研究到新的高度。他正在帮助推出一个新的RNA研究中心,将使用人工智能为了帮助培训该领域新手的科学家,请指导他们的实验并将结果添加到算法中,从而创建反馈循环。
称为人工智能驱动的RNA铸造厂(机场基金会),国家科学基金会资助的中心旨在加快RNA领域的创新,推动医学和许多其他科学学科的进步。
现场科学与魏斯曼(Weissman)交谈Daeyeon Lee,空中研究中心和整个科学RNA的未来。李也是联合创始人非氟烷,一家与铸造厂合作的初创公司,开发将RNA输送到细胞中的血管,称为脂质纳米颗粒(LNP)。
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Nicoletta Lanese:我们的读者熟悉Messenger RNA(mRNA)疫苗 - 您对RNA的未来还设想其他哪些医疗应用?
德鲁·韦斯曼(Drew Weissman)博士:首先,生物铸造的目的是超越医学治疗剂。这是为了使许多其他类型的科学都可以使用RNA……从教学细菌如何吃石油或塑料到教植物如何避免真菌,所有这些都不适合NIH的[美国国立卫生研究院]常规医学治疗。
从医学的角度来看,我们和其他人正在从事的工作基因疗法与RNA。从事医学治疗剂,因此使用RNA治疗心脏病发作,中风,关节炎或皮肤病性疾病来治疗自身免疫性疾病。除了疫苗外,可能有成千上万种潜在的治疗剂可用于RNA。
NL:您使用的隐喻很有趣 - 使用RNA“教”有机体做某事。您能解释RNA在细胞中实际在做什么吗?
DW:对我来说,RNA是中间人。 … 我们的脱氧核糖核酸编码每个蛋白质[启用]使我们的细胞活着并保持身体活力的每个功能。因此,DNA是保留每个代码的库。当您想从其中一种代码中制作蛋白质时,使用mRNA。并且细胞制作的RNA将特定蛋白质的[DNA]代码复制;然后,该mRNA转移到一台被称为核糖体的机器上,该机器读取代码并根据该代码制作蛋白质。
RNA [covid]疫苗的作用是给它们提供代码COVID-19病毒的尖峰蛋白。然后,人体认识到是一种异物,并做出免疫反应,使身体在看到病毒时为人体作斗争。但是,RNA还可以编码基因编辑机制,该机制可以制造蛋白质在我们的基因组中改变我们的染色体中突变的蛋白质。或者它可以制造[由于基因突变而缺乏[缺乏基因突变]的蛋白质,或者可以使治疗蛋白治疗炎,治疗心脏病发作,以治疗各种不同的事物。
您可以想象的任何蛋白质都可以提供。
NL:您能解释一下如何使用AI与将RNA进入细胞的RNA和输送系统进行创新?
Daeyeon Lee:AI在这里有多个角色。 我们想象,我们希望RNA成为每个正在进行科学的人的工具……在20年内,这将是一种常见的工具。但是现在,对于从未积极进行RNA研究的人来说,很难闯入这一领域。
因此,AI将指导用户。 “这是您想学习的文献,这些是您想运行的实验。这些也许是您想开始实验的RNA或送货工具。”它不仅提供材料,还可以指导用户,增强人类专业知识。 …并且一旦实验完成,它们就会回到AI并为结果提供结果,以便AI学习并做出下一个预测,下一个建议等。
NL:所以AI几乎是一种工具和合作者在某种程度上?
DL:是的,绝对。
NL:就现在可以提供给AI的RNA数据而言,是否有特别研究的领域以及其他仍然存在差距的领域?
DL:就我们最好的影响而言,如果我没记错的话,很多Drew的数据都在动物上,那么我们对进入动物健康非常感兴趣的一个领域是动物健康。例如,用于牲畜的疫苗。
DW:我可以给你一个例子:您可能听说过流传的禽流感现在在牛里。我们已经努力制造疫苗来接种母牛和鸡。我们使用通常的技术进行了奶牛疫苗,我们将奶牛免疫,并且效果很好。 [编辑注:这种疫苗是仍然实验并且尚未使用。这是给出的
我们在鸟类中尝试了,我们没有得到回应。因此,我们回去了,我们理论上了:“好吧,也许我们需要改变所有[RNA]结构。”我们只是基于阅读文学和猜测而做到的。
希望将来会说:“鸡肉编码序列与哺乳动物或人类非常不同 - 您为什么不尝试这些?”因此,AI可能会给我们5个工作,而不是我们必须制作50个RNA才能找到一个或两个工作。 [这个想法是要使AI缩小哪些RNA序列最有可能在手头的任务中取得成功,从而减少了科学家对身体做出和测试的需求。这是给出的
NL:您能否给您在接下来的五年中,然后从长远来看,您可以提供您在努力的路线图吗?
DW:因此,我们不是从头开始的。我们一直在运行RNA核心大概20年。 …生物基础的重点现在将AI纳入其中。
我们已经站起来了 - 我们拥有mRNA的生产,我们的LNP生产。我的猜测将是六个月至两年的时间,这将是AI完全集成的。从那里开始,只是AI学习和AI扩大了它的作用。
DL:我认为在一两年内,我认为我们将拥有第一版的AI版本,我们将与内部研究人员进行交互,因为一开始我们希望它是一个强大的系统,一旦我们将其开放给外部用户。
NL:由于这有助于科学家扩大RNA的用途,您是否期望从中产生任何安全性或监管问题?
DW:最大的问题 - 我们已经处理了很长时间 - 功能增益。那就是您在潜在病原体中添加新活动或功能的地方。 NIH具有控制功能研究获得的非常严格的规则,因此AI将接受培训以认识到这一点。那是令人难以置信的重要事情之一。
除此之外,监管[角度]确实是一个庞大的主题,因为您正在谈论的是许多不同的领域,以及美国和其他政府的许多不同的要素。因此它将参与其中。
NL:因此,听起来您可以将监管指南纳入AI本身?
DL:绝对地。根据我的理解,周围有一些保护层。 …因此,希望有了这些不同的标记系统,您将能够消除在环境,动物或其他生物体中可能存在问题的东西。
NL:您还想突出的机器人吗?
DW:我只提到生物基础是一个将为世界服务的美国机构。
这RNA研究所还参与了……低收入和中等收入国家的全球RNA研究开发和全面生产的发展,这使得这是全世界可用的民主化技术。生物基础将通过带走来自世界各地的实验室,将他们带到宾夕法尼亚州并训练它们(如何制作RNA,如何制作LNP,如何设计疫苗,如何设计疫苗,如何设计治疗蛋白或其他蛋白质输送)来帮助做到这一点。
DL:NSF将大量精力用于教育,培训和推广方面,这将是我们生物基础的重要组成部分,可以接触到无法访问这项技术的社区。最后,作为一名教育者,我认为生物基础上最重要的产品 - 我的意思是,将会有知识,人们将使用我们将在AI中生产的高质量产品。但是[最重要的产品]将是我们生成的学者。它将是在AI,RNA和脂质纳米颗粒中接受过培训的科学家干部。
他们将是该领域的领导者。我认为这将是真正使我们与可能尝试做类似事情的其他实体区分开来的。
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