近年来，基因疗法一直是头条新闻，部分原因是生物技术的快速发展使医生能够进行此类治疗。从广义上讲，基因疗法是通过调整细胞DNA的含量或表达来治疗或预防疾病的技术，通常是通过用功能性替换错误的基因来治疗或预防疾病。
“基因疗法”一词有时出现在有关mRNA疫苗的错误信息的同时，其中包括辉瑞和Moderna2019冠状病毒病疫苗。这些疫苗含有mRNA，它是DNA的遗传表弟，促使细胞使冠状病毒“峰值蛋白”。疫苗不会改变细胞的DNA，在制作峰值后，细胞分解了大多数mRNA。其他COVID-19镜头包括阿斯利康和约翰逊和约翰逊制造的病毒载体疫苗，它们将DNA输送到细胞中以使其构建峰值蛋白。使用mRNA或病毒载体疫苗的指示，制造峰值蛋白的细胞是免疫系统的靶向实践，因此它们不会长时间粘贴。这与基因疗法非常不同，基因疗法旨在改变细胞的功能。
让我们深入研究哪种基因疗法实际上是，在此过程中解决了一些常见的问题。
什么是基因疗法，对您的DNA有什么作用？
脱氧核糖核酸是一种存储遗传信息的分子，基因是细胞用来制造特定产物（例如蛋白质）的遗传信息。 DNA位于细胞的细胞核内，它被包装成染色体，也将其包装到线粒体内，即位于核外的“发电厂”细胞器。
尽管有一天可以通过基因治疗治愈的线粒体疾病，但目前，基因治疗一词是指靶向核基因的治疗方法 - 核内23对染色体上的基因。
从经典上讲，基因治疗是指“敲除”功能失调基因或将工作基因的副本添加到核中以改善细胞功能的过程。目前，基因疗法针对仅出于一个基因或最多几个基因的问题而不是涉及许多基因的疾病。
但是，基因疗法领域现在正在扩展到包括并非全部属于淘汰不良基因或添加好基因的经典类别的策略。例如，Sangamo Therapeutics的研究人员正在开发用于治疗帕金森氏症，阿尔茨海默氏症和亨廷顿疾病的遗传技术，这些疾病通过加强或抑制特定基因的活性而起作用。
虽然治疗可能会在身体细胞中增加基因，敲除基因或以某种方式作用以改变基因的功能，但每个基因疗法都针对特定身体组织的细胞。因此，当科学家和医生谈论基因疗法对DNA有什么作用时，他们并不是在谈论体内所有DNA，而只是在谈论其中的所有DNA，而只是在谈论其中的所有DNA。
基因疗法如何起作用？
基因疗法可以是前生活或者徒然。
前生活基因疗法意味着将细胞从体内切除，进行治疗，然后返回到体内。这是用于治疗血细胞遗传疾病的方法，因为可以从患者那里收集骨髓，因此可以通过基因治疗来治疗该骨髓的干细胞 - 例如，可以提供缺失或无法正常工作的基因，并且可以将转化后的细胞注入患者中。
徒然基因疗法意味着基因疗法本身被注入或注入人。这可以通过直接注射到需要基因疗法的解剖部位（一个常见的例子是眼睛的视网膜），也可以意味着注射或输注基因有效载荷，必须将其传播到需要的地方组织。
在这两个中前生活和徒然基因治疗，基因有效载荷是在将其递送到细胞或身体之前的容器中包装的，称为载体。这样的载体是腺相关病毒（AAV）。这是一组在自然界中存在的病毒，但已将其常规基因去除并用基因有效载荷取代，从而将其变成基因治疗载体。
基因疗法安全吗？
AAV已被用于提供基因疗法多年，因为它具有良好的安全记录。与几十年前（基因疗法刚开始启动时）用作向量的其他病毒相比，引起危险的免疫反应的可能性要小得多。此外，AAV携带者中的包装遗传有效载荷允许注射或注入的基因疗法进入需要的特定身体组织。这是因为AAV有多种类型，某些类型被某些组织或器官吸引。因此，例如，如果基因有效载荷需要到达肝细胞，则可以将其包装成喜欢肝脏的AAV类型。
在1989年开始的基因疗法的早期，研究人员将逆转录病毒用作媒介。这些病毒将基因有效载荷直接输送到患者的核染色体中。但是，人们担心将新DNA的这种整合到染色体中可能导致癌症的变化，因此该策略最初被放弃了。 （最近，科学家在实验基因疗法中成功使用了逆转录病毒而不会引起癌症；例如，基于逆转录病毒的治疗被用来治疗“泡泡男孩疾病”的婴儿。）
在远离逆转录病毒后，研究人员转向腺病毒，这提供了将基因有效载荷作为偶发组的优势 - 这是一块DNA，可作为细胞核内的基因，但仍然是与染色体单独的实体。这种创新的癌症风险极低，但腺病毒载体以非常强大的方式刺激免疫系统。 1999年，伴有腺病毒基因疗法的免疫反应导致18岁的杰西·盖尔辛格（Jesse Gelsinger）的死亡，谁自愿参加临床试验。
Gelsinger的死使基因疗法社区震惊，使该领域停滞了几年，但是多年来根据AAV出现的当前基因疗法并不危险。但是，它们往往很昂贵，成功率也有所不同，因此通常将它们用作越来越多的遗传疾病的最后手段。
目前通过基因疗法治疗哪些疾病？
基因疗法可以治疗某些血液疾病，例如血友病A，血友病B，镰状细胞病和截至2022年，beta thalassya。这些疾病的共同点是，问题仅归结为一个基因。这使βthalassya和镰状细胞病低悬挂果实前生活涉及去除和修饰骨髓干细胞的基因疗法，而血友病A和血友病B用徒然靶向肝细胞的基因疗法。也就是说，这些血液疾病还有其他疗法，因此基因疗法更像是最后的手段。
许多酶缺乏障碍也归结为需要更换的一个坏基因。根据基因治疗的一种疾病，会导致脂肪酸积聚在大脑中的脑肾上腺肾上腺素营养不良。波士顿儿童医院。批准用于某些癌症的汽车T细胞疗法涉及去除和修饰患者的免疫细胞，并且IS被称为“基于细胞的基因疗法”。
基因疗法也已经对治疗遗传性视网膜疾病有用，其他治疗没有用。
哪些基因疗法正在开发中？
基因治疗的另一组是神经系统的疾病。
“在神经科学中，我们正处于神经科学的一个非凡时刻，正在发展神经系统疾病的遗传形式的治疗方法，”Morit Cudkowicz博士马萨诸塞州综合医院的神经病学负责人，哈佛医学院的教授告诉Live Science。
例如，正在开发基因疗法来治疗一对称为Tay-Sachs病和Sandhoff病的遗传疾病。这两种疾病都由称为溶酶体的细胞器产生，并充满了称为神经节剂的脂肪分子。这这些疾病的影响包括延迟达到发展里程碑，以前获得的技能的丧失，僵硬，失明，弱点和最终瘫痪的协调性缺乏。患有Tay-Sachs病和Sandhoff病的孩子通常不会超过2至5岁。
“没有针对Tay-Sachs和Sandhoff的常规产前或新生儿测试，因为没有任何可用的治疗方法。”Jagdeep Walia博士，一位临床遗传学家和加拿大安大略省的儿科和金斯敦健康科学中心和皇后大学的医学遗传学部门负责人。瓦里亚（Walia）正在开发一种基因疗法，旨在替代十六进制的基因，这是这些儿童不足的酶。到目前为止，该治疗在动物模型中表现出良好的功效和安全性，但仍需要在人类患者中进行测试。
由于新技术发展，包括CRISPR基因编辑。这是一种非常强大的技术，用于切割DNA分子的一部分，甚至粘贴新部分，类似于您在文字处理应用中使用文本的内容。 CRISPR并不是科学家用来编辑DNA的第一种方法，但是与其他技术相比，它更具用途。还没有准备好徒然染色体操作，但它呈指数进步。
也许更接近地平线的是将较大的遗传有效载荷传递到细胞中的前景。 AAV载体的一个很大的缺点是，每个病毒颗粒只能携带少量DNA，但最近的研究表明，一种不同类型的病毒，称为巨细胞病毒，可以适应携带基因疗法有效载荷比AAV要大得多。这一天不仅可以将基因疗法扩展到需要比AAV更大的疾病，而且还可以使多个基因能够在一种疗法中递送。
