一项由伦敦帝国学院的研究人员率领的一项新研究表明,一种干细胞治疗可能是期待已久的游戏规则改变者多发性硬化症。
什么是多发性硬化症?
多发性硬化症(MS)是毁灭性的神经系统状况被认为是由免疫系统中的小故障触发的,该系统错误地攻击了大脑和脊髓中的神经细胞。
患有MS的人可能会出现视力问题,平衡问题和头晕,疲劳,膀胱问题,僵硬和震颤。
多发性硬化基础估计在美国,有40万人和全球约250万人拥有MS。
新的MS治疗重置免疫系统
患有晚期硬化症的患者在其他类型的治疗中被证明无效地接受自体造血干细胞移植(AHSCT)。
通过AHSCT,从骨髓或血液中收集患者的干细胞,然后将其纯化然后冷冻。患者经过高剂量化学疗法消除引起疾病的细胞系统。收获的干细胞被注入患者的血液中,以重新启动正常的血细胞产生。从某种意义上说,AHSCT可以帮助免疫系统重新开始。
该研究的主要作者Paolo Muraro博士,这项研究是这项研究最大的研究,这是该程序最大的长期后续研究,我们证明我们可以'冻结'患者疾病,并阻止它变得更糟。”解释了。
没有爆发
专家使用扩大的残疾状态量表(EDSS)评估了患者的进度 - 无残障的零,坐轮椅的7个,死亡10。
在参加研究之前,患者的平均EDS为6.5。但是,经过12个月的连续MS治疗后,复发MS的患者(爆发疾病的类别)的EDSS评分至少提高了0.76。另一方面,患有进行性MS的患者的改善最小为0.14。
至少73%在经过AHSCT后五年内,MS复发的患者中没有爆发,而三分之一的进行性MS的患者(一种更严重的疾病形式),目前尚无治愈方法。
涉及的风险
但是,穆拉罗还承认,尽管具有有希望的潜力,但新的MS治疗可能会带来很大的风险。
由于治疗方案涉及侵入性化疗和抗体治疗,这会使免疫系统停用一段时间,因此患者变得容易感染 - 在281名参与者中,八治疗后100天死亡。
结果学习发表在JAMA神经病学。