食品药品监督管理局正式清除了诺华AG的Rydapt（Midostaurin），该药物是治疗急性髓样白血病或AML的药物。 FDA在4月28日星期五宣布了该药物的清关。
AML基本上是一种“快速进步”癌症。
诺华肿瘤学首席执行官布鲁诺·斯特里申（Rydapt评论。
Rydapt：它做什么？
根据FDA的说法，现已批准的药物对被诊断为AML早期且具有特定基因突变的患者有效。但是，Rydapt只能与称为白细胞CDX FLT3突变测定法的伴随诊断诊断一起使用。
“使用诊断测试检测基因突变的能力意味着医生可以识别可能从这种治疗中受益的特定患者，” Richard Pazdur是FDA血液学和肿瘤学产品办公室的代理总监，FDA，共享。
RyDAPT本质上是一种激酶抑制剂，可阻断负责细胞生长的酶。如果通过白细胞cdx flt3突变测定后在患者中检测到AML，则可以考虑RyDAPT治疗。
该药物也被清除用于患有某些血液疾病的成年人，例如ASM或侵袭性的全身性肥大性和肥大细胞白血病。
Rydapt有多效果？
为了了解该药物的有效性，将717例AML随机患者与化学疗法一起进行了RyDAPT。结果表明，接受治疗的患者（即化学疗法和RyDAPT）的寿命比仅包括化学疗法的治疗的患者更长。
还确定了被施用Rydapt的患者平均经历了8.2个月，而没有任何并发症，例如白血病的进展或未能缓解。相对于仅接受化学疗法的患者，这个时间表的时间更长。
诺华先前的研究还得出结论，在AML患者中使用RyDAPT使该疾病死亡的可能性降低了23％。
rydapt治疗的成本
对于使用该药物进行的14天治疗，上市价格为7,495美元。 28天的治疗将使一项削减14,990美元。 Rydapt的后期试验表明，AML需要平均42天的治疗，因此该药物的成本为22,485美元。
对于ASM患者，该药物的标价为30天的治疗费用为32,121美元。 ASM病例的平均治疗时间约为11.4个月。
AML病例在美国和美国癌症协会很常见预测这将在2017年影响21,380人，死亡率为10,590。在新药的批准下，对患有AML的人充满了希望。 Rydapt很快就会可用，并且根据剂量和指示，价格将有所不同。
