这基因编辑工具CRISPR-CAS9可帮助科学家比以前更有效率地编辑DNA。该技术具有切割和粘贴DNA的能力，可在一天内治愈许多疾病。
很遗憾，CRISPR并不总是像科学家所期望的那样起作用。有时，使用基因切割工具会引起脱靶效应，这意味着，对于在人类中进行基因编辑的科学家，产生的突变可能不必要地引起肿瘤等疾病。
改变基因的行为
现在，研究人员已经证明了可能的解决方法。研究人员可能不必编辑基因来改变基因的行为。 Salk Institute的研究人员证明了改变基因表达的可能性，没有改变基因组本身。
在涉及活小鼠的实验中，研究人员成功使用CRISPR来激活患有1型糖尿病，急性肾脏损伤和肌肉营养不良的动物的有益基因。有动物CRISPR干预，超过50％的健康状况有所改善。
缺少剪刀的CRISPR系统
研究人员HSIN-KAI LIAO和同事并以CRISPR为开关，而不是使用CRISPR/CAS9切开DNA链以去除基因或插入新基因，而是简单地将基因打开和关闭的开关。
研究人员解释说，指导CRISPR系统的功能仍然存在，但实际上缺乏剪刀。新过程使用分子开关来打开和关闭特定基因。
研究人员修改了表观基因组，可以告诉基因组做什么的化学化合物，因此可以控制在DNA上进行直接修饰的基因的行为。研究人员能够使用被认为是CAS9的死亡形式来做到这一点。 CAS9酶可以进行切割，但死版本没有切割。
较早的作品已经表明，CRISPR可以改变细胞中的基因表达，但新研究发表在杂志上。细胞，代表该技术首次成功用于动物。研究人员说，实验的结果很重要，因为他们能够迈出更接近人类治疗的一步。
“我们使用该技术来治疗糖尿病的小鼠模型，肌肉营养不良和急性肾脏疾病。结果表明，可以在体内实现CRISPR/CAS9介导的靶基因激活，从而导致可测量的表型和疾病症状的改善。”学习。 “这为开发针对人类疾病的有针对性的表观遗传疗法建立了新的途径。”
