被称为2015年的突破科学杂志，由于研究人员希望利用该技术治疗遗传疾病的巨大潜力，因此在临床试验中已经测试了CRISPR-CAS9基因编辑工具。
在小鼠研究中，该技术已成功地用于通过基因编辑杀死HIV病毒，同时也表现出巨大的希望剥出某些引起癌症的基因。
中国研究人员目前正在进行世界第一个CRISPR人类审判，专门针对癌症患者。同时，美国临床试验将在明年的卡中进行。
然而，CRISPR技术仍然存在争议。尽管许多遗传研究人员主张在治疗大量疾病方面具有许多优势，但不育到亨廷顿的到血友病，其他科学家表达了他们的担忧，可能会滥用这种开创性的医疗技术。
现在，一项新研究警告科学界用DNA篡改可能引起数百个意外后果，从而导致科学家无法预测的基因突变。
不需要的CRISPR基因突变
CRISPR-CAS9技术通过去除，添加甚至改变DNA序列的部分来改变基因组的一部分。鉴于此，CRISPR技术可以为不仅扩大基因组而且删除或修复缺陷基因的更强大的基因疗法铺平道路。
然而，尽管CRISPR可以准确地靶向特定的DNA，但该技术有时可以改变基因组的不必要部分，在哥伦比亚大学医学中心或CUMC上露面的科学家。
研究人员警告CRISPR基因编辑工具可能导致基因组经历数百个意外突变，“包括基因组非编码区域中的单核苷酸突变和突变”。
“我们认为，科学界考虑所有由CRISPR造成的脱靶突变的潜在危害，这一点至关重要，”说研究合着者Stephen Tsang，医学博士，CUMC基因组医学研究所病理学和细胞生物学副教授。
去年，他的团队调查CRISPR基因编辑的潜力在治疗患有一种称为视网膜炎色素炎的遗传失明的小鼠中。
他们最近的研究，出版5月30日在日记中自然方法，重新检查了小鼠的基因组，以识别所有发生的突变，包括仅改变单个核苷酸的突变。
寻找错误：整个基因组的首次完整测序
过去，研究依靠计算机算法来指出最容易受到靶向突变的基因组区域。
但是现在，研究人员已经设法对小鼠的整个基因组进行了测序，以寻找不可预测的突变，例如已删除或插入的基因。
根据亚历山大·巴苏克（Alexander Bassuk）的说法，这项研究的另一位合着者，爱荷华大学的儿科教授，当科学家在培养皿中的细胞或组织中执行CRISPR时，这些算法被证明在预测脱靶突变方面成功。
然而，到目前为止，还没有人尝试过整个基因组测序来寻找活动物中的所有脱靶效应。
新分析表明，尽管Crispr确实纠正负责失明发作的基因在小鼠中，它还在两个测试对象中产生了DNA突变，计算机算法无法预测。
团队发现了两只小鼠“持续了1,500多个单核苷酸突变，并显示了100多个较大的删除和插入。”
Tsang强调说：“不使用整个基因组测序发现脱靶效应的研究人员可能缺少潜在的重要突变。”
科学家指出，每种新疗法都伴随着一系列潜在的副作用，这就是为什么要谨慎对待的原因是设计更安全的重要一步更准确的基因编辑技术。
