赖斯大学的一组工程师设计了一种新颖的方法来增强对基因编辑工具。
这种创新的方法涉及将工具分成两个组件，仅在特定小分子的情况下重新组装。据该团队称，他们的新工具可以纠正大约一半引起疾病的突变。
分裂基因编辑器
在化学和生物分子工程师Xue Sherry Gao的领导下，研究小组开发了CRISPR基于基因编辑器靶向腺嘌呤，DNA的基本成分。
该拆分编辑器将保持不活跃，直到引入结合分子为止，此时它开始运行。该团队称，与不变的原始版本相反，拆分版本表明精度和狭窄的操作窗口降低了意外改动的可能性。
值得注意的是，用于触发重新组装的小分子已经用作抗癌和免疫抑制药物。该研究强调了分裂编辑在人类细胞培养和活小鼠中的成功表现。
该小组报告说，该方法在靶基因上精确编辑了单个碱基对，鉴于单个碱基对突变在众多疾病中的作用，该方法具有巨大的治疗潜力。
分割编辑工具的潜力
首席作家洪给Zeng强调d该工具的实质影响：“该工具有可能纠正我们基因组中近一半引起疾病的点突变。”
但是，Zeng进一步指出，现有的腺嘌呤基础编辑者一直处于活跃状态，从而增加了意想不到的基因组修饰的风险，并带来了所需的校正。
研究团队通过实施“开/关”开关来解决这一问题。他们将腺嘌呤碱基编辑器分为两个单独的蛋白质，这些蛋白质一直不活跃，直到引入了Sirolimus，直到引入了雷帕霉素。
该分子于1972年在复活节岛的土壤细菌中发现，已经被FDA批准用于癌症疗法和其他医疗程序。
Zeng解释了该机制，他说：“在引入这个小分子后，将腺嘌呤碱基编辑器的两个独立的非活动片段粘合在一起并使其活跃。
当身体代谢雷帕霉素时，两个碎片脱离了系统。除了增强的精度和控制外，这种分裂方法还提供了其他好处。
Zeng指出：“与完整的编辑器相比，我们的版本将整体脱离目标的编辑降低了70％以上，并提高了目标编辑的准确性。”
该小组与贝勒医学院的郑太阳合作，专注于PCSK9基因，该基因在控制血液胆固醇水平方面起着至关重要的作用。
GAO是TED N.法律助理化学和生物分子工程助理教授，预计该分裂的基因组编辑工具的更广泛用途，以提高准确性和安全措施来解决人类健康中的关键问题。
研究小组的发现是出版在《自然通讯》杂志中。
