在一項里程碑研究中，研究人員證明了一種新治療方法的安全性，該治療方法破壞了人體製造特定蛋白質的能力，這最終可能有助於治療患有罕見，無法治愈和致命疾病澱粉樣變性的患者。
治療涉及RNA的類型，將人體的DNA代碼轉化為蛋白質的分子。研究人員產生了一個特定的分子，該分子針對的是負責創建一種稱為經甲狀腺素蛋白的蛋白質的RNA。
在經甲狀腺素蛋白澱粉樣變性的患者中，經甲狀腺素蛋白不適當地折疊在一起斑塊稱為澱粉樣蛋白，然後損害神經和心臟。
首席研究員Teresa Coelho博士說：“我們正在開發一種抑制引起這種疾病的異常蛋白質的工具，並希望在不久的將來有一種新的和有效的藥物來治療我們的患者。”
該研究今天（8月28日）在《新英格蘭醫學雜誌》上發表。
澱粉樣變性：一種致命疾病
澱粉樣變性有幾種類型 - 它們因受影響的蛋白質而異，並受到影響。甲狀腺素蛋白澱粉樣變性是一種遺傳性的單基因疾病，在葡萄牙比其他地方更為常見。根據美國國立衛生研究院的數據，葡萄牙北部的538人患有這種狀況，而在美國，據認為該比率在100,000至100萬分之一之間。
肝蛋白是在肝臟中產生的，在美國唯一可用的經甲狀腺素蛋白澱粉樣變性的治療方法是肝移植，由於診斷時的年齡或健康狀況，許多患者不是候選人。
否則該病情是無法治癒的，患者通常在診斷後五到15年死亡。
使用新處理，稱為ALN-TTR02，RNA干擾防止蛋白質故障的組裝。 “我們沒有證據表明甲狀腺素蛋白……對生命至關重要，” Coelho說。因此，一種抑制生產的藥物似乎是預防澱粉樣變性的致命後果的理想工具。
在試驗中，服用該藥物的32例澱粉樣變性患者的經甲狀腺素水平約為70％至80％。目前尚不清楚可能會有什麼長期結果，包括服用該藥物的人是否會壽命更長。
為了更好地了解該藥物的作用，研究人員還將其交給了17位健康的人，並發現他們沒有副作用。 [7奇怪的藥物副作用這是給出的
梅奧診所的血液學家莫里·格茨（Morie Gertz）博士說：“這是一個令人印象深刻的數字，但誰知道，澱粉樣蛋白至少足以減緩疾病的進展。” “這是一個重要的原則證明；我不知道這將是患者的臨床突破。”
如何停止澱粉樣變性
Coelho告訴LiveScience，計劃正在進行III期試驗，這是批准前藥物測試的最後一步。但是，仍然有許多障礙，研究人員強調，儘管新藥將是一種可喜的方法，但需要更多的研究。
Tufts醫療中心的血庫和乾細胞加工實驗室主任Raymond L. Comenzo博士說，雖然試驗確實顯示出該藥物的某些功效，但對該藥物的公司Alnylam可能很難獲得食品和藥物管理局的批准，因為生存的測試很大，該藥物會佔用該藥物的時間很大。
結果，為研究提供資金的Alnylam Pharmaceuticals可能會在其他地方批准該藥物，並以後將其帶到美國。
Comenzo與Gertz一起是澱粉樣變性基金會醫療顧問委員會的一部分，他補充說，這項新研究使用正在研究的三種方法之一來停止澱粉樣變性的進展。
在另一種方法中，這些藥物可以穩定蛋白質並防止它們形成澱粉樣蛋白。一種以這種方式工作的藥物，稱為tafamidis，在歐洲使用，但未被FDA批准。 Comenzo說，第三種技術涉及試圖溶解形成的澱粉樣蛋白。
他說，在藥物試驗中，澱粉樣蛋白病社區的合作在研究方面發揮了作用，他充滿希望，但對新療法感到守護。
Comenzo說：“這是一個非常令人興奮的，但非常早期的發展，我認為這對與轉染蛋白有關的澱粉樣變性患者有很大的希望。”
跟著我們@livescience，，，，Facebook或者Google+。文章最初發表生活學。
