牛津大學的研究人員證明,經過成功的 2 期臨床試驗,一種名為阿達木單抗的藥物可能有望成為早期掌腱膜攣縮症的治療方法。 他們發現,接受阿達木單抗治療的患者患病手上的治療結節出現軟化和尺寸縮小。 試驗結果報告於柳葉刀風濕病學。
「這項 2b 期試驗代表了我們的臨床轉化實驗室檢查結果,我們確定[腫瘤壞死因子] TNF 作為潛在的治療靶點,隨後進行了2a 期劑量範圍試驗,結果表明,直接注射到患病組織中的高濃度製劑可有效下調肌成纖維細胞(負責纖維化的細胞),”牛津大學教授 Jagdeep Nanchahal 在陳述。
掌腱膜攣縮症(也稱為掌腱膜攣縮症)影響超過8%全球人口中的這種疾病被認為是遺傳性的,因為它最常見於家庭。 這種疾病通常對男性的影響多於女性,並且往往在中年開始,手掌和手指根部的皮膚逐漸增厚。 影響因素,例如吸煙或飲酒過量可以進一步惡化和加速病情。
在早期階段,患者通常會感覺到手掌上出現堅硬的結節或增粗的條帶,隨著時間的推移,這些結節和條帶繼續變硬,最終變得如此僵硬,以至於手指開始向內彎曲並最終收縮並且無法再伸直。 小指和無名指最常發生手指攣縮。
目前尚無治癒該疾病的方法,只能採取補救措施,例如手術來幫助伸直手指,但在疾病的早期階段通常不會提供這種治療,因為手術後疾病很可能會復發。 低水平放射治療也可能對早期掌腱膜攣縮症有幫助,但醫療系統並未廣泛提供此服務。 現在,研究人員可能距離針對早期掌腱膜攣縮症的替代療法又更近了一步,這種療法可以阻止疾病的進展。
在最新的試驗中,研究人員招募了 140 名患有早期掌腱膜攣縮症的參與者。 參與者被隨機分為兩組:每三個月對受影響手部的結節和脊髓進行四次注射,但一組接受0.4 毫升中的40 毫克阿達木單抗,而另一組則接受鹽水溶液。 該試驗的結果是評估 12 個月後手部結節和繩索的硬度,並對患者進行為期 18 個月的隨訪,以評估注射停止後的總體結果。
阿達木單抗藥物專門針對肌成纖維細胞作用,這些細胞參與導致患者手部組織硬化。 研究人員發現,將藥物直接注射到硬化組織中可以下調肌成纖維細胞,減少硬化組織的大小並軟化硬化組織。
根據研究結果,該試驗是安全的,沒有報告嚴重的不良反應。 更值得注意的是,在 18 個月的追蹤後,研究人員發現硬化組織的軟化情況持續改善,這表明這可能是一種持續的治療選擇,可防止患者手指收縮。
牛津甘迺迪研究所臨床研究主任 Chris Buckley 教授表示:“對於患有這種致殘疾病的患者來說,這可能會改變遊戲規則。”強調。 「掌腱膜攣縮症很容易在早期發現,因此開始療程的抗 TNF 注射可以帶來持久的緩解,並防止疾病發展到需要手術的階段。”