一名 25 歲患有第 1 型糖尿病的女性在突破性治療後能夠停止服用胰島素治療。這是該程序的首次人體試驗,雖然現在說這名婦女被「治癒」還為時過早,但這無疑表明該方法值得仔細研究。
對於大多數第 1 型糖尿病患者來說,免疫系統(旨在保護我們免受病原體侵襲)會啟動人體自身組織,破壞胰臟中產生胰島素的細胞。如果沒有適當的胰島素水平,血糖就無法得到適當的控制。隨著時間的推移,這可能會對許多器官和組織造成損害,並且還有出現危及生命的急性病症的風險糖尿病酮酸中毒。
這就是為什麼第 1 型糖尿病患者必須自己服用胰島素,並根據他們吃的食物和活動量仔細調整劑量。它被描述為“全職,24/7 工作」。
例如連續血糖監測儀、胰島素幫浦等徹底改變了這種終生疾病的管理,但人們並不總是能夠獲得這些,而且其本身就可能令人望而卻步。
但如果我們想談論治癒方法,我們需要找到一種方法來替代身體自身在需要時產生胰島素的能力。由於一些開創性的幹細胞治療試驗,這種希望現在暫時變成現實。
最近的一份報告詳細介紹了一名來自中國天津的女性的病例,她在十幾歲時被診斷出患有 1 型糖尿病。這位不願透露姓名的患者成為世界上第一位接受從自己體內提取的幹細胞移植的 1 型患者,目的是替換稱為胰島細胞的特殊胰腺細胞。
這位女士的病史有些複雜;她先前曾接受過兩次肝臟移植手術和一次胰臟移植手術,但均以失敗告終。由於肝臟移植,她正在服用免疫抑制劑藥物。
2020 年,醫務人員收穫了乾細胞,並使用相對較新的方法對它們進行了重新編程化學過程。他們留下了誘導性多能幹細胞(iPSC),它們有潛力發育成你能想到的任何人體組織。在這種情況下,研究人員推動它們發展成胰島細胞簇。
在動物模型中測試細胞的安全性後,這位女士的移植手術終於在2023 年進行。監測這些細胞。
僅僅兩個半月後,這位女士的身體就產生了足夠的胰島素,她不再需要給自己注射補充胰島素。該報告詳細介紹了移植後一年的臨床追蹤情況,當時該婦女仍在不補充胰島素的情況下進行治療,且血糖值沒有出現危險的高峰和低谷。
京都大學的糖尿病研究員 Daisuke Yabe 沒有參與這項研究,他將這一結果描述為“引人注目”大自然新聞,補充道,“如果這適用於其他患者,那就太好了。”
該病例是第一個使用患者自身幹細胞的病例,但在使用胚胎幹細胞的小型試驗中也看到了類似的正面結果。這華盛頓郵報最近報道了來自加拿大的35歲護士阿曼達·史密斯(Amanda Smith)的病例,她也已停止服用胰島素。史密斯是一個12名患者的試驗,其中 11 人已經能夠大幅減少或完全停止使用胰島素。
剩下的一個問題是這些影響可能會持續多久。首先導致胰臟損傷的潛在自體免疫反應可能會捲土重來並開始攻擊供體細胞。這位來自天津的女士的例子很有趣,因為她已經在服用免疫抑制劑;進一步的試驗將探討一般情況是否需要這種治療。
對於估計的840萬對全世界的第 1 型糖尿病患者來說,服用胰島素是不容商量的事。這些幹細胞治療的希望是,我們也許有一天能夠從源頭解決問題,而不是這種日常治療。
對史密斯來說,這次審判具有變革性,正如她告訴《華盛頓郵報》的那樣:“你沒有意識到它佔據了你生活的多少時間——直到現在它不再佔據你的生活了。”
病例報告發表在期刊上細胞。