現在，針對嬰兒的罕見遺傳疾病的一次性治療現在在美國成本高達210萬美元，使其成為世界上最昂貴的基因療法。
週五，食品藥品監督管理局批准了諾華藥物Zolgensma治療脊柱肌肉萎縮，這是全球兒童死亡的主要遺傳原因。
Zolgensma將由瑞士諾華公司的Avexis銷售，該公司將用於治療兩名被診斷為脊柱肌肉萎縮的嬰兒。治療中包括的是尚未表現出症狀的嬰兒。
FDA的代理專員內德·夏普雷斯（Ned Sharpless）博士說，批准標誌著基因和細胞療法治療疾病的另一個里程碑。
諾華藥物Zolgensma是世界上最昂貴的基因療法
洛杉磯兒童醫院的Emmanuelle Tiongson博士認為，Zolgensma可能是最嚴重的脊柱肌肉萎縮形式的嬰兒的新護理標準。
“現在的工作是試圖與保險公司談判這將是長期節省的，”說Tiongson為擴大的訪問計劃提供了Zolgensma。
確實，基因療法的價格非常驚人。來自諾華的高管試圖捍衛價格，並解釋說，一次性治療比長期治療更有價值，長期治療更昂貴，實際上每年花費數十萬美元。
諾華說，該基因療法的成本效益最高為每位患者500萬美元。
但是，美國一個獨立集團的臨床和經濟審查研究所在4月進行了審查，得出的結論是，Zolgensma的價值估計值過高。
此外，根據諾華，發行價格和FDA標籤的其他臨床數據，ICER認為Zolgensma藥物落在其成本效益範圍內的上限之內。
同時，倡導組織的負擔得起的藥物也批評了Zolgensma的成本。
該集團的創始人戴維·米切爾（David Mitchell）表示，毒品的成本上升是破碎的系統如何迫使人們支付價格毒品公司要求挽救人們生命的任何要求的症狀。
“我們沒有根據不需要居住在鐵肺中的孩子的未來成本節省來支付脊髓灰質炎疫苗。”說米切爾。
脊柱肌肉萎縮的競爭治療
這家瑞士公司的首席執行官Vas Narasimhan表示，如果出生後不久，Zolgensma是脊柱肌肉萎縮的近乎治療。數據表明，該藥物的耐用性延長了大約五年。
Zolgensma是通過輸注傳遞的，它使用病毒為出生的患有缺陷基因的嬰兒提供了正常的SMN1基因副本。
正如諾華預期的那樣，日本和歐洲今年晚些時候的批准，該藥物將與Spinraza競爭首先批准的治療對於由Biogen Inc.生產的脊柱肌肉萎縮。
脊柱肌肉萎縮通常會導致呼吸困難，麻痺和死亡在幾個月內，嬰兒出生的I型表格。遺傳疾病每10,000個分娩中約有1個，至少50％至70％被診斷出患有I型形式。
Spinraza於2016年獲得批准，還需要每四個月注入一次脊柱運河，第一年的價格為750,000美元，每年的價格為37.5萬美元。 ICER也被認為“過度”。
