麻省理工學院和哈佛大學的一組研究人員找到了一種方法,可以使CRISPR基因編輯系統更安全,更準確。
在一項研究中,他們提出了一個可以插入新DNA序列的系統不進行任何削減因此,防止任何不必要的副作用表現出來。與當前技術相比,該系統具有更有效的基因插入的潛力,該技術具有許多局限性並且容易出現錯誤。
使用CRISPR工具的新方法
研究人員不再依靠Cas9這樣的防禦酶,而是轉向了轉座子,也稱為“跳躍基因”。轉座是以其在基因組中跳來跳去的趨勢而聞名的DNA序列。它們由稱為轉座酶的蛋白質引導,將DNA插入目標位點而無需切割和粘貼。
在研究中,研究人員將酶Cas12k從兩種藍細菌中分離出來,並操縱它們跳入基因組以設定靶標。然後,他們插入新的DNA序列而無需刪除部分。
他們稱新系統CRISPR相關的轉座酶或鑄件。
“我們在藍細菌中深入研究了這一系統,開始將鑄造拆分以了解其所有成分,並發現了這種新穎的生物學功能,”說喬納森·斯特雷克(Jonathan Strecker)是麻省理工學院廣泛研究所的博士後研究員,也是該研究的第一作者。 “基於CRISPR的工具通常是DNA切割工具,它們在破壞基因方面非常有效。相比之下,鑄件自然設置為整合基因。”
團隊在大腸桿菌上測試了演員。他們對新系統進行了編程,以將新的DNA序列(最多10個鹼基對)引入基因組的特定靶標。
他們報告了80%的成功率,他們說經過進一步的研究,仍可以改善這一成功率。
現實生活中的應用
研究人員設想了以多種方式使用的新技術,尤其是治療遺傳疾病。他們提到鐮形血球貧血症,一種遺傳性疾病,導致血紅蛋白異常,在整個人體中遞送氧氣。鐮狀細胞疾病會導致鐮狀或新月形紅細胞
鑄件可用於將健康版本的基因整合到基因組中,並覆蓋引起問題的基因組。
他們描述期刊中的新系統科學。