鐮狀細胞疾病，也稱為鐮狀細胞性貧血，是美國遺傳性血液疾病最普遍的形式，影響了90,000多人。
這種病的特徵是人體產生鐮狀的，例如新月形紅細胞，與細菌感染，中風，腎衰竭和其他潛在致命並發症的風險升高，導致患者患者的預期壽命降低。
然而，一種新的骨髓技術顯示出對治療鐮狀細胞疾病的人的希望。在7月1日發表在《賈馬》雜誌上的一項研究中，來自國立衛生研究院的約翰·蒂斯代爾（John Tisdale）評估了修改後的骨髓移植的修飾版本的功效和安全性，該版本將患者健康兄弟姐妹的干細胞與他自己的細胞混合在一起。該技術是一種修飾的骨髓移植版本，可在患有嚴重鐮狀細胞病的年輕患者中起作用，但醫生由於其毒性而避免使用成年患者。
The researchers recruited 30 patients between 16 and 65 years old to participate in the non-myeloablative transplant study conducted from July 16, 2004 to October 25, 2013 and reported that 15 of the 30 patients that were provided with the experimental treatment stopped using anti-rejection drug a year after the transplant and avoided the common side effects of transplants such as rejection or the donor cells attacking the recipient's cells, a condition known as graft-vs-host disease,在大約3。4年的中位隨訪中。
Tisdale及其同事：“植入的患者繼續無病，沒有移植vs-host疾病。”寫。 “大多數植入的患者不再服用免疫抑製藥物的持續穩定的嵌合體和疾病恢復，而沒有移植物為宿主疾病，這表明對供體細胞的耐受性。”
研究人員同樣說，雖然其中一名患者因與疾病相關的並發症而死亡，但部分移植在30名研究參與者中有26名逆轉了鐮狀疾病。
該程序的一個優點是，它可以阻止患者服用最終會削弱其免疫系統並引起不必要的副作用（例如關節和感染腫脹）的藥物。不涉及匹配捐助者的常規移植物要求患者在餘生中服用毒品。
“由免疫抑製劑引起的副作用會危害已經因鐮狀細胞疾病多年的器官損害而削弱的患者，”蒂斯代爾說。 “不必永久依靠這種藥物，以及使用相對較小的部分乾細胞移植，這意味著即使是老年患者和患有嚴重鐮狀細胞病的患者也可能能夠扭轉其狀況。”
