เมื่อวันศุกร์ที่ผ่านมา สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) อนุมัติยาตัวใหม่ที่ได้รับการคาดหวังสูง ซึ่งออกแบบมาเพื่อชะลอการรับรู้ลดลงในผู้ป่วยที่ไม่รุนแรงและระยะเริ่มต้นของโรคอัลไซเมอร์โรค.
การอนุมัติของ FDA สำหรับยา Leqembi หรือที่รู้จักในชื่อ lecanemab มีขึ้นเพียงไม่กี่วันหลังจากที่หน่วยงานกำกับดูแลถูกวิพากษ์วิจารณ์อย่างรุนแรงในรายงานของรัฐสภาสำหรับไฟเขียวของอีกคนหนึ่งโรคอัลไซเมอร์ยาอดูเฮล์ม
และมันก็ได้รับแม้ว่าแสดงผลการทดลองโมโนโคลนอลแอนติบอดีการรักษามีความเสี่ยงที่สมองจะบวมและมีเลือดออก
ยาทั้งสองชนิดได้รับการอนุมัติผ่านกระบวนการเร่งรัดที่ช่วยให้ FDA สามารถติดตามการอนุมัติยาได้อย่างรวดเร็วสำหรับภาวะร้ายแรงที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนอง
Leqembi และ Aduhelm ซึ่งได้รับการร่วมกันพัฒนาโดย Eisai และ Biogen แห่งสหรัฐอเมริกา ของญี่ปุ่น "แสดงให้เห็นถึงความก้าวหน้าครั้งสำคัญในการต่อสู้อย่างต่อเนื่องเพื่อรักษาโรคอัลไซเมอร์อย่างมีประสิทธิภาพ" FDAพูดว่าในแถลงการณ์
“โรคอัลไซเมอร์ทำให้ชีวิตของผู้ที่ทุกข์ทรมานจากโรคนี้ไร้ความสามารถอย่างล้นหลาม และส่งผลร้ายแรงต่อคนที่พวกเขารัก” บิลลี่ ดันน์ จากศูนย์ประเมินและวิจัยยาของ FDA กล่าวในแถลงการณ์
ทีมนี้ดันน์พูดว่าคือ "การบำบัดล่าสุดเพื่อกำหนดเป้าหมายและส่งผลต่อกระบวนการของโรคอัลไซเมอร์ แทนที่จะรักษาเฉพาะอาการของโรคเท่านั้น"
ชาวอเมริกันประมาณ 6.5 ล้านคนต้องทนทุกข์ทรมานจากโรคอัลไซเมอร์ ซึ่งมีลักษณะของการสูญเสียความทรงจำและความรุนแรงทางจิตลดลง
ข้อมูลเบื้องต้นจากการทดลองใช้ยา Leqembi ได้รับการเผยแพร่เมื่อเดือนกันยายน และพบว่ายาดังกล่าวชะลอการลดการรับรู้ในผู้ป่วยอัลไซเมอร์ลง 27 เปอร์เซ็นต์
การทดลองระยะที่ 3 มีผู้เข้าร่วมเกือบ 1,800 คน โดยแบ่งระหว่างผู้ที่ได้รับยาและผู้ที่ได้รับยายาหลอกและดำเนินไปเป็นเวลากว่า 18 เดือน
ข้อมูลการทดลองฉบับสมบูรณ์ เผยแพร่ในวารสารการแพทย์นิวอิงแลนด์ทำให้เกิดความกังวลเกี่ยวกับอุบัติการณ์ของ "ผลข้างเคียง" รวมถึงเลือดออกในสมองและอาการบวม
ผลการวิจัยพบว่าร้อยละ 17.3 ของผู้ป่วยที่ได้รับยานี้มีอาการเลือดออกในสมอง เทียบกับร้อยละ 9 ของผู้ที่ได้รับยาหลอก
และร้อยละ 12.6 ของผู้ที่รับประทานยามีอาการสมองบวม เทียบกับเพียงร้อยละ 1.7 ของกลุ่มที่ได้รับยาหลอก
มีรายงานการเสียชีวิตในอัตราเดียวกันโดยประมาณในทั้งสองกลุ่มของการทดลองยา
$26,500 ต่อปี
ในโรคอัลไซเมอร์ โปรตีนสำคัญ 2 ชนิดเทาว์และอะไมลอยด์เบต้ารวมตัวกันเป็นก้อนและแผ่นโลหะที่เรียกว่ามวลรวมซึ่งทำให้เซลล์สมองตายและนำไปสู่การหดตัวของสมอง
Leqembi ซึ่งให้ทางหลอดเลือดดำทุกๆ สองสัปดาห์ ออกฤทธิ์โดยกำหนดเป้าหมายไปที่อะไมลอยด์
ในการทดลอง ผู้ป่วยที่ได้รับยา Leqembi มีอาการมีนัยสำคัญทางสถิติการลดลงของคราบจุลินทรีย์อะไมลอยด์ในสมอง เมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอก ซึ่งไม่มีการลดลงของคราบจุลินทรีย์อะไมลอยด์เบต้า
ไบโอเจนและเอไซก่อนหน้านี้ได้นำ Aduhelm ออกสู่ตลาดแต่มีข้อโต้แย้งที่สำคัญว่าได้ผลหรือไม่ และการอนุมัติในปี 2021 นำไปสู่การลาออกระดับสูงสามครั้งใน FDA
การสอบสวนของรัฐสภาสหรัฐฯ ระบุว่า กระบวนการอนุมัติยา Aduhelm ซึ่งเป็นยาชนิดแรกที่ได้รับอนุมัติในรอบหลายทศวรรษในการรักษาโรคอัลไซเมอร์ นั้น "มีความผิดปกติมากมาย" และวิพากษ์วิจารณ์ทั้งหน่วยงานและไบโอเจน
บริษัท Biogen ซึ่งตั้งอยู่ในเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์ กำหนด "ราคาที่สูงอย่างไม่สมเหตุสมผล" สำหรับ Aduhelm ที่ 56,000 ดอลลาร์ต่อปี รายงานของรัฐสภาระบุ
Eisai กล่าวว่า Leqembi จะมีราคาเริ่มแรกอยู่ที่ 26,500 ดอลลาร์ต่อปี และคาดการณ์ว่าชาวอเมริกัน 100,000 คนจะได้รับยาดังกล่าวภายในสามปีนับจากนี้
โจแอนน์ ไพค์ ประธานและซีอีโอของสมาคมโรคอัลไซเมอร์ยินดีกับการอนุมัติของ Leqembiแต่แสดงออกความกังวลว่าราคาที่สูงอาจทำให้ชาวอเมริกันส่วนใหญ่เข้าถึงไม่ได้โดยเฉพาะอย่างยิ่งหากไม่ได้รับการคุ้มครองโดย Medicare ซึ่งเป็นโครงการประกันสุขภาพของรัฐบาลสำหรับผู้สูงอายุ
“ผู้คนที่อาศัยอยู่กับโรคร้ายแรงนี้ในปัจจุบันไม่มีเวลารอยามหัศจรรย์หรือการรักษา” ไพค์กล่าวในแถลงการณ์
