นักวิทยาศาสตร์กำลังออกแบบยาชนิดใหม่ที่เลียนแบบประโยชน์ทางสรีรวิทยาของการหายใจใน 'อากาศภูเขา' บาง
ออกซิเจนต่ำอย่างต่อเนื่องโดยยาเม็ดทุกวันสามารถพิสูจน์การช่วยชีวิตสำหรับผู้ที่มีความจริงจังโรคเมตาบอลิซึมเช่น Leigh Syndrome
ยาใหม่ที่เรียกว่า Hypoxystat ขยายอายุการใช้งานของหนูที่มีออกซิเจนมากเกินไปในสมองของพวกเขามากถึง 4 เท่ารายงานทีมสหรัฐอเมริกาจากสถาบัน Gladstone มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียซานฟรานซิสโกและ บริษัท ยาเขา
ในการทดลองพิสูจน์แนวคิดของพวกเขายาเสพติดทำงานได้แม้ในขณะที่ได้รับหนูในช่วงปลายของการพัฒนาทางระบบประสาทซึ่งแผลในสมองนั้นกว้างขวางและสัตว์บางตัวอยู่ในช่วงเวลาแห่งความตาย ความเสียหายขั้นสูงกลับด้านและการเคลื่อนไหวความอ่อนแอของกล้ามเนื้อและการสูญเสียการประสานงานได้รับการปรับปรุง
โรค Leighเป็นโรคที่หายากและก้าวหน้าที่ไมโตคอนเดรียไม่สามารถใช้ออกซิเจนของร่างกายได้เร็วพอ การสะสมของออกซิเจนในเนื้อเยื่อสามารถนำไปสู่ความเสียหายและการตายของเซลล์ในที่สุด เด็กที่มีอาการ Leigh มักจะตายภายในสองสามปีแรกของชีวิต- ประมาณ 20 เปอร์เซ็นต์ทำให้อายุ 20 ปี
โดยทั่วไป,ทั้งหมดยกเว้น 2 เปอร์เซ็นต์ของออกซิเจนที่สูดดมลงมาในไมโตคอนเดรียของร่างกายซึ่งเป็นที่รู้จักกันดีว่าเป็น 'โรงไฟฟ้า' ของเซลล์เนื่องจากความสามารถในการใช้ออกซิเจนในการผลิตพลังงาน แต่ในภูมิภาคที่มีความสูงสูงร่างกายจะเปลี่ยนออกซิเจนไม่ได้ส่งมอบได้ง่ายจากกระแสเลือดไปจนถึงเนื้อเยื่อ
ในปี 2016 ที่ก้าวล้ำการทดลองนักวิจัยพบว่าสำหรับแบบจำลองเมาส์ของโรค Leigh อาศัยอยู่ในสภาพแวดล้อมที่มีออกซิเจนต่ำไม่เพียง แต่ป้องกันความเสียหายของสมองเท่านั้น นอกจากนี้ยังย้อนกลับ การศึกษาเพิ่มเติมเกี่ยวกับหนูใน2017และ2019ยืนยันผลลัพธ์ที่น่าทึ่งเหล่านั้น
ไม่ชัดเจนว่ามนุษย์ที่มีโรค Leigh ตอบสนองในลักษณะเดียวกันกับสภาพแวดล้อมที่มีออกซิเจนต่ำ แต่นักชีวเคมี Isha Jain จากมหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียซานฟรานซิสโก (UCSF) และเพื่อนร่วมงานของเธอกำลังสำรวจวิธีการเลียนแบบผลกระทบเหล่านั้นทางเภสัชกรรม
ซึ่งแตกต่างจากการนอนหลับในห้อง hypobaric เช่นเดียวกับนักกีฬาบางคนทำเมื่อฝึกซ้อมสำหรับเหตุการณ์ที่มีความสูงสูงยาที่หลอกร่างกายให้ทำงานได้เหมือนว่ามันจะสูงขึ้นในภูเขาสามารถทำงานได้ตลอดทั้งวัน ธุรกิจภายในหรือภายนอก
"มันไม่ได้เป็นประโยชน์สำหรับผู้ป่วยทุกคนที่เป็นโรคนี้ที่จะย้ายไปที่ภูเขา"บอกว่าเชนผู้เขียนเอกสารทั้งสามฉบับรวมถึงการศึกษาในปัจจุบัน
"แต่ยานี้อาจเป็นวิธีที่ควบคุมและปลอดภัยในการใช้ประโยชน์เช่นเดียวกันกับผู้ป่วย"
ก่อนหน้านี้เชนเคยเป็นที่ปรึกษาให้กับเขาวงกตบำบัดผู้สนับสนุนการศึกษา hypoxystat นี้และเธอมีสิทธิบัตรที่เกี่ยวข้องกับการรักษาโรคขาดออกซิเจน
เธอและเพื่อนร่วมงานของเธอตั้งสมมติฐานว่าการทำให้เซลล์เม็ดเลือดแดงมีออกซิเจนมากขึ้นในกระแสเลือดปริมาณของออกซิเจนที่ถูกตัดเข้าไปในเนื้อเยื่อของร่างกายจะลดลง
ในปี 2560 นักวิจัยพบยาที่เรียกว่า GBT-440 หรือ Voxelotor ที่เพิ่มความสัมพันธ์ของฮีโมโกลบินโปรตีนเซลล์เม็ดเลือดแดงเพื่อผูกออกซิเจน
เมื่อเชนและทีมงานของเธอนำโดยนักชีวเคมี Skyler Blume บ่มเซลล์เม็ดเลือดแดงของมนุษย์ด้วย GBT-440 พวกเขาสังเกตเห็นเซลล์เพิ่มความสัมพันธ์กับฮีโมโกลบิน 75 เปอร์เซ็นต์
นักวิจัยพบสารประกอบอื่นเช่น GBT-440 และตั้งชื่อมันว่า hypoxystat
หนูที่มีอาการ Leigh ที่ได้รับการรักษาด้วย hypoxystat แสดงให้เห็นว่าการลดลงอย่างมีนัยสำคัญในความเสียหายของสมองซึ่งแสดงโดยเครื่องหมายสีเขียวของรอยโรคในภาพด้านล่าง
แม้ในระยะต่อมาของโรคยารายวันของยานี้ขยายอายุการใช้งานของหนูอย่างมากและกลับรายการความเสียหายอย่างกว้างขวางในสมอง
"ความสามารถในการย้อนกลับพยาธิวิทยาขั้นสูงนี้วางตำแหน่ง hypoxystat และสารประกอบที่เกี่ยวข้องในฐานะผู้สมัครการรักษาที่มีแนวโน้มสำหรับโรคยลที่มีการวินิจฉัยและการแทรกแซงก่อนมักจะท้าทาย" ผู้เขียนการศึกษาสรุป-
ทีมวิจัยกำลังสำรวจ Hypoxystat รุ่นที่สองที่สามารถแปลเป็นนางแบบเจ้าคณะได้ดีขึ้น-
"การรักษาด้วยก๊าซสำหรับโรคนั้นมีความพิเศษและความสามารถในการบรรจุขวดเป็นยาเป็นแนวคิดใหม่ที่ผิดปกติ"บอกว่าเชน "เรารู้สึกตื่นเต้นที่ได้เห็นว่ากลยุทธ์ที่มีแนวโน้มนี้พาเราไปที่ไหน"
การศึกษาถูกตีพิมพ์ในห้องขัง-
