ในการทดลองทางคลินิกระยะเริ่มต้น นักวิทยาศาสตร์ใช้เซลล์ภูมิคุ้มกันของนักออกแบบเพื่อ "รีบูต"ของผู้ป่วยโรคภูมิต้านตนเองต่างๆ
การทดลองใช้รูปแบบของการบำบัดด้วยทีเซลล์ไคเมอริกแอนติเจนรีเซพเตอร์ (CAR) ซึ่งได้กลายเป็นการรักษาหลักสำหรับโรคมะเร็งเลือด เช่นมะเร็งเม็ดเลือดขาว-
มีผู้ป่วยเพียงไม่กี่รายเท่านั้นที่รวมอยู่ในการทดลองครั้งแรกนี้ และการทดลองนี้ใช้เวลาไม่นาน ดังนั้นจึงเร็วเกินไปที่จะบอกว่าการรักษานี้ใช้ได้ผลในระยะยาวหรือไม่ แต่สัญญาณของโรคในเลือดของผู้ป่วยบ่งชี้ว่ากระบวนการแพ้ภูมิตัวเองได้ปิดตัวลงแล้ว อย่างน้อยก็ในตอนนี้
หากการบำบัดนี้พิสูจน์แล้วว่ามีประสิทธิภาพในการทดลองติดตามผลที่มีขนาดใหญ่และยาวนานขึ้น ก็สามารถเปลี่ยนวิธีการรักษาโรคภูมิต้านตนเองได้
“ฉันคิดว่ามันจะเปลี่ยนมาตรฐานการดูแลรักษาโรคลูปัส” ผู้ร่วมวิจัยกล่าวดร. จอร์จ เชตต์รองประธานฝ่ายวิจัยและหัวหน้าภาควิชาอายุรศาสตร์ มหาวิทยาลัยฟรีดริช-อเล็กซานเดอร์ เออร์ลานเกน-เนิร์นแบร์ก ประเทศเยอรมนี
ที่เกี่ยวข้อง:
Schett นำเสนอผลการวิจัยเมื่อวันอาทิตย์ (17 พ.ย.) ที่การประชุม American College of Rheumatology ในกรุงวอชิงตัน ดี.ซี. ผลการวิจัยดังกล่าวยังไม่ได้รับการตรวจสอบโดยผู้ทรงคุณวุฒิหรือตีพิมพ์ในวารสารทางวิทยาศาสตร์
โดยทั่วไป,โรคลูปัสผู้ป่วยจะต้องรับการรักษาด้วยการกดภูมิคุ้มกันตลอดชีวิต เมื่อเปรียบเทียบกันแล้ว การบำบัดแบบใหม่ต้องใช้การแช่เพียงครั้งเดียว “หากคุณเข้ารับการฉีดยาเพียงครั้งเดียวและไม่ต้องการอะไรอีกต่อไป คุณก็เป็นอิสระ” Schett กล่าวกับ WordsSideKick.com
การทดลองนี้เป็น "การศึกษาแบบตะกร้า" ที่ได้รับการตั้งชื่อเพราะผู้ป่วยที่มีอาการต่างกันจะถูกโยนลงในตะกร้าเดียว และทุกคนจะได้รับการรักษาแบบเดียวกัน ในกรณีนี้ ทีมงานได้รักษาผู้ป่วย 15 ราย โดย 11 รายเป็นโรคลูปัสชนิดรุนแรง และ 3 รายเส้นโลหิตตีบอย่างเป็นระบบและอีกอันหนึ่งด้วยโรคกล้ามเนื้ออักเสบที่ไม่ทราบสาเหตุ-
โรคภูมิต้านทานตนเองเหล่านี้มีอาการที่แตกต่างกัน เช่น กล้ามเนื้ออ่อนแรง ผิวหนังหนาขึ้น และไตวาย อย่างไรก็ตาม สิ่งเหล่านี้ทั้งหมดมีสาเหตุมาจากเซตย่อยของเซลล์บีในร่างกาย ซึ่งเป็นเซลล์ภูมิคุ้มกันชนิดหนึ่ง การโกงและเหวี่ยงออกไปที่มุ่งทำลายเนื้อเยื่อของบุคคล
โดยปกติ บีเซลล์จะทำงานร่วมกับทีเซลล์ ซึ่งช่วยเรียกบีเซลล์ให้ทำงานและยังสามารถฆ่าเซลล์ได้โดยตรงอีกด้วย การบำบัดด้วย CAR T เซลล์ประเภทที่พบบ่อยที่สุดทำงานโดยการปรับแต่งพันธุกรรม T เซลล์ของผู้ป่วย เพื่อให้ตรวจพบและฆ่าเซลล์ B ที่เป็นมะเร็งได้อย่างมีประสิทธิภาพมากขึ้น
ในการทดลองครั้งใหม่ ทีมงานได้ให้ผู้ป่วย 15 รายที่เป็นโรคภูมิต้านตนเองขั้นรุนแรงฉีดเซลล์ภูมิคุ้มกันที่ออกแบบเหล่านี้เข้าไปหนึ่งครั้ง จากนั้นเซลล์ CAR T จะล่าและกำจัดบีเซลล์ทั้งหมดของร่างกาย ทั้งเซลล์ที่มีสุขภาพดีและเซลล์ที่ทำให้เกิดโรคภูมิต้านตนเอง
เจ็ดวันหลังจากการรักษานี้ เซลล์ผู้ออกแบบได้กำจัดบีเซลล์ทั้งหมดที่ไหลเวียนในกระแสเลือดของผู้ป่วยออกไป เมื่อผ่านไปสองเดือน ไม่มีเซลล์ B เหลืออยู่ในเนื้อเยื่อใดๆ Schett กล่าว
อย่างไรก็ตาม ภายในสามเดือนหลังจากการให้ยา ร่างกายได้เติมเต็มจำนวนบีเซลล์อย่างสมบูรณ์ และดูเหมือนว่าบีเซลล์จะมีสุขภาพดี
“มันเหมือนกับปุ่มรีเซ็ตบนคอมพิวเตอร์” Schett กล่าว “คุณแค่เอาทุกอย่างออกไป ปิดเครื่อง จากนั้นมันก็รีบูทตามปกติ และมันก็ไม่มีบีเซลล์ [แพ้ภูมิตัวเอง] อีกต่อไป”
การทดลองนี้ออกแบบมาเพื่อทดสอบความปลอดภัยของการรักษาแบบใหม่ ไม่ใช่ว่าสามารถรักษาโรคภูมิต้านตนเองได้ดีเพียงใด แต่เครื่องหมาย "ตัวแทน" ของโรค เช่น ระดับของแอนติบอดีที่กำหนดเป้าหมายเนื้อเยื่อและทีเซลล์ในเลือด ดูเหมือนจะเป็นปกติ
นอกจากนี้ ผู้ป่วยทั้งหมดได้หยุดการรักษาแบบเดิมๆ นับตั้งแต่การฉีดยา ซึ่งถือว่ายาวนานที่สุดในรอบ 11 เดือนแล้ว
หนึ่งในความกังวลที่ใหญ่ที่สุดในการบำบัดด้วย CAR T ที่ใช้ในโรคมะเร็งคือ "กลุ่มอาการปล่อยไซโตไคน์" ซึ่งร่างกายจะปะทุอย่างรุนแรงหลังการรักษา ปฏิกิริยาดังกล่าวดูเหมือนจะไม่ใช่ปัญหาใหญ่ที่นี่ นักวิจัยรายงาน
ในการติดตามผล ทีมงานจะประเมินประสิทธิภาพของยาในการทดลองขนาดใหญ่ พวกเขาจะยังคงติดตามผู้ป่วยกลุ่มแรกเหล่านี้ต่อไปเป็นระยะเวลานานขึ้น Schett กล่าว
