下个月,中国研究人员将使用革命性的技术编辑成年人 DNACRISPR/Cas-9 工具,俗称,这在世界上尚属首次。
研究人员将尝试从肺细胞中切除有缺陷的DNA对所有其他常规治疗均无效的患者。
中国科学家此前曾在无法存活的人类胚胎上使用CRISPR,运气不好但这是世界上任何地方的研究人员第一次使用该工具编辑成年人的 DNA。
如果成功,人们希望它可以带来进一步的 CRISPR 治疗——CRISPR/Cas-9 允许研究人员在细胞中有效地剪切和粘贴 DNA,并且在动物中,它已经已被证明可以治疗遗传疾病例如杜氏肌营养不良症。
新的试验将于下个月在四川大学华西医院开始,根据自然,并且将涉及已经接受过化疗和放疗的患者——换句话说,他们已经别无选择。
在过去,科学家们发话了围绕使用 CRISPR 的伦理问题,CRISPR 能够引起精子和卵细胞的基因变化,并可以遗传给后代。
也有人担心这可能会导致“设计师”婴儿的发展- 父母挑选并选择某些特征写入孩子的 DNA 中。
但值得注意的是,中国的这项新研究只会编辑患者的免疫系统 T 细胞,不会影响可以遗传给后代的配子细胞。
换句话说,CRISPR所做的改变将仅限于参与试验的患者——具体数字尚未披露。
不过,我们确实知道这个过程将涉及什么。
在试验中,中国科学家将从患者的血液中提取T细胞,并从患者的DNA中删除产生PD-1蛋白的基因,该蛋白可阻止T细胞靶向并杀死癌细胞。
然后,该团队将在实验室中繁殖这些经过 CRISPR 修饰的新 T 细胞,然后将它们注射回患者体内以淹没他们的免疫系统。
假设认为,当 PD-1 受到抑制时,T 细胞将能够自然地追踪并消灭肺癌细胞。
虽然 CRISPR/Cas-9 也能够将新的 DNA 插入细胞的基因组中,但在这项研究中,遗传信息只会被删除,而不是添加。
这与已经进行的免疫治疗研究类似。世界各地常见- 研究人员提取免疫细胞,对其进行基因改造,然后将其重新植入患者体内。事实上,基因编辑已经拯救了一名患有“无法治愈”白血病的女孩的生命。
但本例的不同之处在于 CRISPR 的使用,它非常简单且用途广泛。
过去,科学家们需要花费数年时间才能开发出合适的分子“剪刀”来切除特定基因,而 CRISPR 只需要进行编程,然后就可以对基因组的任何部分起作用,无需昂贵的开发成本。
上个月,美国国立卫生研究院 (NIH)在各州批准了类似的试验- 尽管美国的研究还将添加一个额外的基因来帮助对抗三种类型的癌症:黑色素瘤、肉瘤和骨髓瘤。
这项研究最早可能在今年开始,但如果报告有什么进展的话,中国将是第一个在人类身上尝试这种极其强大的工具的国家。
我们迫不及待地想看看接下来会发生什么。