科学家距离利用这一技术又近了一步人类基因编辑，美国联邦顾问小组批准在宾夕法尼亚大学领导的一项研究中使用该技术。
科学家们正在寻求利用CRISPR-Cas9创造转基因技术T细胞– 白细胞在我们的免疫系统中发挥重要作用 – 能够更有效地对抗黑色素瘤、多发性骨髓瘤和肉瘤患者的细胞。
“我们的初步数据表明，如果我们使用 CRISPR，我们可以提高这些 T 细胞的功效，”首席研究员卡尔·琼告诉周二，美国国立卫生研究院 (NIH) 重组 DNA 咨询委员会 (RAC) 召开了会议。
在拟议的为期两年的早期试验中，June 和其他研究人员将使用一种称为“CAR T细胞治疗18 名患者。该团队将提取患者的 T 细胞，用 CRISPR 对它们进行基因编辑——这使科学家能够有效地剪切、复制和粘贴选定的 DNA 片段——然后将它们重新注射到患者体内，希望它们能够更好地瞄准和破坏肿瘤细胞。
“我们的目标是利用基因编辑技术开发一种新型免疫疗法，使工程化免疫细胞更有效、存活时间更长，从而更有效地杀死癌细胞，”科学家告诉 RAC。
NIH 小组（其重点是生物安全和伦理）一致批准在该研究中使用 CRISPR，但一名成员弃权。如果这项研究现在继续进行，它将由帕克癌症免疫治疗研究所资助，今年由互联网亿万富翁和 Napster 联合创始人肖恩·帕克 (Sean Parker) 创立。
“这是一种重要的新方法。我们将从中学到很多东西，”小组成员之一、乔治敦大学的临床肿瘤学家迈克尔·阿特金斯 (Michael Atkins) 告诉乔斯林·凯撒 (Jocelyn Kaiser)科学。 “希望它能成为新型疗法的基础。”
尽管该技术显示出希望，但研究人员承认它仍然是一种实验性治疗方法，并不能保证有效。 “[我们之前的]努力受到了阻碍，因为注入的 T 细胞会耗尽、死亡或停止运作，”科学家告诉 RAC。
同样令人担忧的是，为人类使用 CRISPR 开绿灯所带来的伦理影响，一些人担心这可能会打开潘多拉魔盒，导致不必要的基因操纵和诸如此类的事情。设计师婴儿。
美国遗传学与社会中心的咨询研究员皮特·尚克斯说：“对儿童进行基因改造最近只是科幻小说中的内容。”去年在基因编辑国际峰会上。 “但现在，有了新技术，幻想可能会变成现实。这个过程一旦开始，就不会回头。这是我们绝不能跨越的界限。”
其他人则表示，宾夕法尼亚大学研究人员使用 CRISPR 技术的方式毫无争议，更像是基因治疗。
“从道德角度来看，我认为这没有任何区别，”斯坦福大学生物科学专业法律研究员亨利·T·格里利 (Henry T. Greely) 告诉马修·赫珀 (Matthew Herper)福布斯。 “这不是什么新鲜事，这只是尝试进行基因治疗的正常道德规范。”
就其本身而言，NIH 并非没有意识到 CRISPR 编辑及其对人类的应用所带来的伦理问题，这也是 RAC 存在的原因之一，以审查此类协议。
NIH 副主任表示：“与早期的基因编辑系统相比，利用 CRISPR/Cas9 可以在更短的时间内以更低的成本修复或删除与多种人类疾病有关的突变，这让基因转移领域的研究人员感到兴奋。”科学政策，Carrie D. Wolinetz，上周在 NIH 博客上写道。 “虽然新的基因编辑技术在这一领域的应用具有改善人类健康的巨大潜力，但也并非没有担忧。”
无论如何，研究人员现在需要获得其他组织的批准才能真正开始研究，包括食品和药物管理局（FDA）、进行试验的医疗中心以及他们自己的机构。
我们可能还需要一段时间才能最终知道这项试验何时会见天日，所以请关注这个空间。
