被誉为其中之一最重要的突破在现代科学中，但可能存在隐藏且潜在危险的副作用基因编辑技术的奇迹，一项新的研究表明。
对小鼠和人类细胞中 CRISPR/Cas9 基因组编辑的系统研究发现，该技术似乎经常导致广泛的突变和基因损伤，研究人员称，现有的 DNA 测试无法检测到这些突变和基因损伤。
“这是对治疗相关细胞中 CRISPR/Cas9 编辑引起的意外事件的首次系统评估，”遗传学家艾伦·布拉德利解释说来自英国威康桑格研究所。
“我们发现DNA的变化在此之前被严重低估了。”
这并不是科学家第一次对 CRISPR 的潜在缺陷发出警告。
去年 5 月，哥伦比亚大学的一个团队成为头条新闻，他们宣布基因编辑工具包可以引入数百个基因组脱靶突变。
当参与最初研究的科学家被撤回时，这些说法后来被撤回。无法复制自己的结果，但此后其他研究也表明 CRISPR 可能会导致。
为了进一步研究这些可能性，布拉德利和其他研究人员检查了该技术对小鼠的影响和人视网膜上皮细胞。
“我最初的实验使用 CRISPR/Cas9 作为研究基因活性的工具，但很明显，一些意想不到的事情正在发生，”这项新研究的第一作者说，博士生迈克尔·科西基。
“一旦我们意识到基因重排的程度，我们就系统地研究了它，观察不同的基因和不同的治疗相关细胞系，并证明 CRISPR/Cas9 效应是正确的。”
这些影响包括大的缺失或突变，甚至发生在距离使用 CRISPR/Cas9 进行编辑的目标位点数千个 DNA 碱基（又名千碱基）处。
DNA 代码的这种重大突变不仅会破坏健康基因和细胞功能，从而产生潜在的有害影响，而且研究人员警告说，标准 DNA 基因分型检测通常可能无法发现这些错误。
在最坏的情况下，如果通过 CRISPR/Cas9 治疗将这种受损的编辑引入人类，重要的基因可能最终被打开或关闭，这可能会造成潜在的严重健康后果。
“在编辑数十亿个细胞的临床背景下，产生的多种不同突变使得每个方案中的一个或多个编辑细胞可能会被赋予重要的致病性病变，”作者写道。
“此类病变可能构成干细胞和祖细胞的第一次致癌‘打击’，干细胞和祖细胞的复制寿命很长，随着时间的推移可能会变成肿瘤（促进异常生长）。”
研究人员表示，如果使用 CRISPR/Cas9 剪切基因组确实可以引入这种不可预见的副作用，那么未来的临床应用就必须解决这些风险。
可能需要进行更多的研究来找出是否可以防止此类编辑错误的发生。
“重要的是，任何考虑使用这项技术进行基因治疗的人都应谨慎行事，”布拉德利 说，“并非常仔细地检查是否存在可能的有害影响。”
研究结果报告于自然生物科技。
