全球有超过 200 万人拥有多发性硬化症（MS），一种影响神经系统并可能导致行动、视力和思维问题的疾病。
虽然有一些治疗方法可以帮助减少多发性硬化症发作的次数和严重程度，但许多多发性硬化症患者最终会发展出一种更严重的疾病，称为多发性硬化症。继发进展型多发性硬化症。
不幸的是，继发性进行性多发性硬化症的治疗方法很少。目前还没有药物被批准用于治疗最晚期的疾病。
最近的数据有提高了使用干细胞的期望身体的“主细胞”可能有助于减少这种损害。这涉及到大脑移植，它可以发育成几乎任何其他类型的脑细胞，并可能修复因多发性硬化症受损的细胞。
在我们的新研究，我们展示了首次在人体、早期阶段的有希望的结果该项目将脑干细胞直接注射到 15 名继发进展型多发性硬化症患者的大脑中。
脑干细胞是从单个流产胎儿中获得的。对干细胞进行了广泛的异常筛查，以确保用于移植的安全且几乎无限的细胞库。
在手术之前，参与者在三个月内对他们的残疾程度和疾病活动度进行了全面评估。在移植时，大多数接受治疗的患者都表现出高度残疾（例如，大多数需要轮椅）。
我们测试了四种剂量的脑干细胞与抑制免疫系统的药物相结合，以避免移植物被排斥。
令人鼓舞的是，尽管存在一些短暂的副作用（例如流感样症状和呼吸道感染），但参与者在治疗后 12 个月内没有出现严重不良事件。
至关重要的是，在研究期间，患者既没有报告多发性硬化症复发样症状，也没有报告运动或认知功能显着恶化（这是在不接受治疗的情况下预计会出现的情况）。
在使用先进磁成像技术对一小群参与者进行分析时，我们注意到较高水平之间存在关联剂量和脑容量减少。
在强效药物中也观察到了类似的效果用于早期多发性硬化症患者的药物，表明这些细胞在预防大脑炎症和肿胀方面可能发挥作用。
测量大脑对移植的反应
我们如何知道脑干细胞是否发挥作用？
在多发性硬化症中，免疫系统会攻击并损害髓磷脂（神经纤维周围的保护层），扰乱大脑和脊髓内的重要通讯。这一过程的核心是巨噬细胞，即通常消除不需要的入侵者的免疫细胞。
其中，遍布大脑和脊髓的小胶质细胞发挥着关键作用。
我们的早期研究小鼠实验表明，皮肤细胞被重新编程为脑干细胞，当移植到中枢神经系统时，可以减少炎症并可能修复多发性硬化症引起的损伤。
此外，脑干细胞可以调整新陈代谢——身体如何产生能量——并重新编程小胶质细胞坏到好。
在这项研究中，我们研究了脑干细胞治疗如何影响大脑的能量产生过程。
我们监测了大脑周围液体和血液随时间的变化，发现了移植引起的持续变化。
具体来说，一类分子称为酰基肉碱对于维持良好的细胞能量代谢至关重要，在接受较高干细胞剂量的患者中，其水平有所增加。
虽然这些发现令人兴奋，但必须谨慎，因为它们是从一小群也接受抑制免疫系统药物的患者中获得的。
然而，这项研究首次在人类身上提供了令人信服的证据，证明直接将单个脑干细胞移植到大脑中是安全的，并且可以对继发性进行性多发性硬化症患者产生持久的影响。
进一步深造需要验证和扩展我们的发现。尽管如此，这项研究仍然显示出有希望的迹象，表明这种方法可能成为解决多发性硬化症晚期的一种有价值的治疗选择。
卢卡·佩鲁佐蒂-贾梅蒂，高级研究员和名誉神经病学顾问，剑桥大学和斯特凡诺·普鲁奇诺，再生神经免疫学教授，剑桥大学
