新型阿尔茨海默氏症鼻喷雾剂可清除人类神经元和小鼠体内的有毒缠结

在大脑中发现扭曲和缠结的蛋白质和谁一起死去疾病。

一些科学家怀疑这些神经结可以，但到目前为止但针对这些缠结尝试过的药物收效甚微。

现在，由德克萨斯大学研究人员领导的国际团队推出了一种很有前途的新药。这种鼻喷剂可以绕过血脑屏障，清除活体小鼠体内的 tau 蛋白缠结。在实验室中，这种药物还可以清除人类神经元内部和神经元之间的缠结。

这种药物是专门为识别和摧毁最有毒的 tau 蛋白而设计的，就像阿尔茨海默病和痴呆症的一些病例中所见的一样。

但这并不是唯一的挑战。研究人员还必须弄清楚如何让药物穿过血脑屏障，进入脑细胞。

神经科学家 Sagar Gaikwad 和他的团队决定将药物包装成可以穿过细胞膜的微小气泡。通过将药物喷入老鼠的鼻子，他们能够绕过血脑屏障。

对于患有 tau 相关脑部疾病的老年小鼠，只需喷一次就能清除大脑中的有毒 tau。两周后，小鼠的认知功能得到改善。

当然，这并不意味着该药物会对人类产生同样的影响。

在审查调查结果时科学转化医学爱丁堡大学神经科学家 Soraya Meftah、Claire Durrant 和 Tara Spires-Jones（未参与本研究）笔记尽管许多基于 tau 的疗法在动物模型中显示出良好的前景，但它们转化为人类有效药物“迄今为止却失败了”。

还有很多工作要做，但 Gaikwad 和他的同事的初步成果令人充满希望。

在对阿尔茨海默病、路易体痴呆和皮克病（额颞叶痴呆的一种）患者捐献的死后人类脑组织进行的实验中，新颖的该药物不仅能清除 tau 缠结，还能阻止“tau 种子”的释放，这些种子会通过连接的神经元传播到大脑其他部位的蛋白质缠结处。

“仍有许多悬而未决的问题，包括这种通过鼻腔给药的治疗方法是否能让有效剂量的抗体渗透到我们更大的大脑中，以及是否存在任何潜在的危险副作用，如炎症，这是所有针对淀粉样蛋白的免疫疗法试验所关注的问题。”写Meftah、Durrant 和 Spires-Jones。

“尽管存在这些限制，但这仍是一项重要的工作。”

Gaikwad 和他的同事希望他们的技术能够激发对 tau 相关疾病治疗的进一步研究。

该研究发表于科学转化医学。