美国食品和药物管理局周一批准了百健 (Biogen) 的治疗，迎来了近二十年来第一种治疗该疾病的新药。
该药物以前被称为 aducanumab，但将以 Aduhelm 品牌出售，旨在消除阿尔茨海默氏症患者大脑中形成的粘性斑块。科学家推测，这种物质会杀死脑细胞并导致记忆丧失，这是这种疾病的特征。
在Aduhelm 降低了这些斑块的水平，但并未明确表明可以改善记忆和认知。 FDA 在特殊的加速途径下批准了该药物，该途径允许使用合理可能对患者有益的药物，即使它们的效果如何不确定。
一个FDA 咨询委员会 11 月表示百健（Biogen）的测试未能表明该药物能有效治疗阿尔茨海默病。 FDA 通常遵循其咨询委员会的建议。
FDA 药物评价中心主任 Patrizia Cavazzoni 博士表示：“关于 Aduhelm 是否应该获得批准，公众存在相当多的争论。正如在解释科学数据时经常发生的情况一样，专家界提出了不同的观点。”和研究，周一在一份声明中表示。
“该机构的结论是，Aduhelm 对阿尔茨海默病患者的益处超过了该疗法的风险。”
近 600 万美国人患有阿尔茨海默氏症，这意味着该药物的市场可能很大。
百健（Biogen）尚未透露治疗费用是多少。花旗和 SVB Leerink 分析师估计 Aduhelm 可以带来 100 亿美元至 120 亿美元的年收入。 Biogen 已投资超过 20 亿美元用于开发 aducanumab 和其他实验性阿尔茨海默病药物。
批准决定后，百健（Biogen）股价飙升 58% 至 450.62 美元，使该公司市值约 690 亿美元。
虽然如果发现 Aduhelm 对一部分参与者有效，FDA 将允许广泛使用该治疗方法。患者需要进行脑部扫描来监测称为淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）的小出血。
百健（Biogen）和 FDA 都没有立即透露该药物何时上市。
Aducanumab 的 FDA 之路坎坷，两年前几乎以失败告终
Biogen 的 FDA 申请取决于两项相同的后期临床试验，这两项试验在中期分析表明它们可能会失败后于 2019 年初被关闭。
但百健（Biogen）并没有减少损失；该公司继续解析数据。大约六个月后，百健 (Biogen)让制药业感到惊讶宣布其中一项试验的一部分参与者已显示出积极的迹象。该公司表示，参与者的淀粉样蛋白斑水平下降，他们回忆单词、记住生活事件、准备饭菜和完成其他日常任务的能力得到改善。
这些测试结果是百健（Biogen）向 FDA 申请的基础，但其他失败的后期试验和另一项早期试验的数据也包括在内。后期或第三阶段测试的单独结果是 FDA 对该药物审查期间的一个争论点。
参与百健（Biogen）临床试验的神经学家戴维·诺普曼（David Knopman）去年呼吁该生物技术公司进行一项新的后期试验，称百健（Biogen）提供的数据并不能证明该药物对患者有帮助。
“完美可能是优秀的敌人，但对于阿杜卡单抗来说，证据甚至还不足以达到‘优秀’，”他十月份写信给FDA。
“与阿杜卡单抗能够帮助阿尔茨海默病患者的希望相反，证据表明它不会改善任何情况，它会伤害一些暴露的人，并且会消耗大量资源。”
由研究人员、临床医生和生物统计学家组成的咨询委员会主要表示，百健（Biogen）支持批准的论点充满了漏洞。但 FDA 官员表示，他们发现成功的第三阶段试验的数据“稳健且极具说服力”，并确定积极的试验结果可以支持百健（Biogen）的申请。
百健（Biogen）在过去 5 年里花费了 20 亿美元开发阿尔茨海默病药物
RBC 资本市场分析师 Brian Abrahams 在 1 月份估计 Biogen 获得 FDA 批准的机会为 15%。其他人则认为百健（Biogen）的胜算接近 40% 或 60%，并引用了 FDA 批准其产品用于治疗以前无法治疗的疾病的案例。
那些赔率FDA 推迟了决定期限后，情况看起来更好了从 3 月 7 日延长至 6 月 7 日。分析师 1 月份表示，延期通常会导致获得批准。
患者权益团体也支持批准，理由是患者缺乏选择。最后一种治疗阿尔茨海默病的全新药物 Namenda，2003 年被批准用于患有中度至重度疾病的患者的疾病。此后上市的其他药物都是新产品和现有产品的组合。
阿尔茨海默病领域充斥着试验失败，导致多家大型制药公司结束他们在该地区的工作。
根据财务报表，百健（Biogen）在过去五年中花费了至少 20 亿美元开发三种潜在的治疗方法。其中一种药物因试验结果不佳而于 2019 年被搁置，而另一种药物，BAN2401，仍在测试中由合作伙伴卫材 (Eisai) 设计。
百健（Biogen）针对粘性淀粉样斑块的战略因其他公司的药物失败而受到削弱。这一理论在一月份得到了一些支持，当时礼来公司 (Eli Lilly)据报道，淀粉样蛋白靶向药物取得了成功在第二阶段研究中。
但大多数仍在研究阿尔茨海默氏症治疗的制药公司已经放弃了淀粉样蛋白的争论，转而瞄准其他神经元件，希望能够治疗这种疾病。
本文最初发表于商业内幕。
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