去年，柏林的医生发表了前所未有的公告：他们宣布了一名艾滋病毒患者，他接受了一种抗HIV的骨髓移植以治愈他的疾病。现在，德克萨斯州的医生希望通过筛查可以将抗艾滋病毒的干细胞的脐带血筛选来建立成功的故事。
这种治疗只会使一小群患有艾滋病毒和某些癌症的人受益，并且有机会找到合适的遗传匹配干细胞患者很低。这也有风险 - 几乎三分之一接受骨髓移植手术的患者死亡。但是，这项研究是开发无毒艾滋病毒生活方式的更广泛推动的一部分。
南加州大学凯克医学院的干细胞研究员宝拉·坎农（Paula Cannon）说，药物疗法一直是那些本来可以死亡的患者的天赐之物。 （Cannon没有参与得克萨斯州的研究，该研究将在即将发表的《艾滋病毒医学》杂志上发表。）艾滋病毒患者在药物，副作用（例如腹泻和恶心）上寿命越来越长，成本成为主要问题。
坎农对生命科学说：“对我们来说，这对我们来说是一件好事。” “我们已经应用了止血带，我们停止了出血。但是现在，我们可以做些事情来修复潜在的伤口吗？”
移植电阻
该研究的重点是脐带血，该血液来自新生儿的胎盘和脐带，并包含能够成为任何类型的血液或免疫细胞的干细胞。
研究人员知道，少数人（也许是1％的高加索人，其他族裔的人很少）对艾滋病毒的自然抵抗由于遗传突变。该突变称为Delta-32突变，会影响称为CCR5的免疫细胞蛋白。该蛋白是HIV进入人体免疫细胞的入口端口。纯合为突变的人（意味着他们有两个遗传副本）对艾滋病毒感染具有抵抗力。
“我们有这样的想法脐带血正在向我们的银行捐款，其中可能有一定比例的人……杂合和纯合[突变]，“研究作者是休斯顿MD Anderson Cancer Center的遗传学家Richard Behringer告诉Livescience。
这个想法呼应了这位柏林患者的案例，柏林患者在2010年12月的《血液》杂志上宣布艾滋病毒治愈。该患者患有艾滋病毒和白血病。他在2007年因白血病而接受了两次骨髓移植，但医生提出了寻找两个Delta-32突变的捐助者。他们杀死了患者自己的骨髓，并将其移植到了供体骨髓。供体骨髓中的干细胞占据并重新填充了患者的免疫系统。作为副作用，该男子的身体对艾滋病毒变得无比可行（尽管研究人员警告了少量病毒仍然可以在场在他的体内）。
潜在的脐带血处理将以几乎相同的方式起作用，除非干细胞将来自冷冻小瓶的脐带血。在放映了在休斯顿的三家医院捐赠了1,500多个脐带血样本后，贝林格和他的团队获得了10种耐HIV的样本。两个未能通过移植所需的质量控制标准，留下了8个潜在样本等待合适的患者。
风险和缺点
Behringer很快注意到脐带血处理的缺点。任何移植都有拒绝的风险，骨髓移植有时可以扎根并攻击身体的其余部分。遗传匹配很难进行。淘汰患者的原始免疫系统使他们容易受到人体通常可以战斗的感染。根据克里斯蒂娜·艾勒斯（Kristina Allers）的说法，柏林慈善大学医学的一名医生与柏林患者一起工作，有30％的骨髓移植患者死亡。
由于风险，潜力HIV治疗单独使用HIV患者，不太可能使用。尝试通过这种方法治愈艾滋病毒只能作为治疗立即威胁生命的癌症的副作用。 Cannon说，这并不意味着筛查脐带血以抗HIV是浪费时间。她称这种待遇为“重要的话，如果是你。”
坎农告诉《生命科学》：“在这个阶段，人们开始收集这些信息是很好的。”但是，她说：“我不认为这是广泛适用的东西。”
细胞转换
对于具有更广泛影响的治疗，研究人员正在努力将患者自己的细胞变成三角洲32突变体。这项研究仍处于早期阶段，但研究人员对一些早期结果持谨慎乐观。
在一项工作中，包括大炮在内的研究人员正在从血液中吸收干细胞，并用称为锌指核酸酶的酶处理它们。 Cannon说，这些酶像“分子剪刀”一样起作用，将CCR5基因剥离以模仿Delta-32突变。尚未对人类患者进行测试的想法是，可以将修饰的细胞注射回到体内，并开始繁殖。艾滋病毒细胞Cannon说，仍然可以入侵并杀死未修饰的免疫细胞，但希望改良的细胞能够生存并繁衍生息，最终阻止了成熟的艾滋病。
研究人员于2010年6月在《科学转化医学》杂志上报道，这是对类似概念的早期测试，该概念使用了特殊工程的病毒来修饰患者的干细胞。该实验将修饰的干细胞移植到四名淋巴瘤和HIV患者中。细胞不仅在CCR5基因上进行了修饰，还进行了几次其他变化，以防止HIV突变并使用其他进入免疫细胞的港口。
出于伦理原因，患者大多接受了未修饰的干细胞，因此无法确定改良细胞是否可以治疗HIV。但是修改后的细胞似乎是安全的，在移植，研究的共同作者约翰·罗西（John Rossi）在加利福尼亚州杜阿尔特（Duarte）的霍普市希望医院（John Rossi）出现了长达两年的时间里，他告诉Livescience。罗西说，临床工作仍在继续。
他说：“我们正在尝试优化患者收到的转基因细胞的数量。”
另一项研究是在上周在波士顿举行的有关逆转录病毒和机会性感染的会议上提出的，它完全由干细胞分配，并使用Cannon研究中使用的相同酶技术直接修饰免疫细胞，这种方法比干细胞疗法更少，研究作家Jay Lalezari在San Francisco的Jay Lalezari Research san San Francisco中，具有更少的安全性问题。但是，Cannon说，免疫细胞不会像干细胞那样永远生存，因此治疗可能需要基因治疗促进剂。
所有这些治疗都离提供渴望治愈艾滋病毒研究人员说。但是柏林患者的成功使该领域有所提高。
坎农说：“我们都围绕一个事实，即患者体内有CCR5阴性细胞可能是一件好事。” “只有不同的方法可以到达那里。”
