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本月初的一群领先的生物学家要求停止使用对人类的强大新基因编辑技术。该方法以CRISPR的缩写为CRISPR所知,可以精确地编辑针对目标性状的基因,这可以传递给子孙后代。
有了这个解释器,我们将研究这种技术的来源,其潜力以及它提出的一些问题。
手术精度
CRISPR代表定期间隔短的短文重复群,这是细菌用来抵御有害感染的天然防御系统的名称。
细菌被其他微生物感染,称为噬菌体,或噬菌体。由加利福尼亚大学伯克利分校的杜德纳(Doudna)和瑞典Umeå大学的Charpentier博士领导的两个研究小组在2010年左右阐明了该机制的复杂细节。
CRISPR系统识别出外国入侵者的DNA的特定模式,并通过将入侵者的DNA切成碎片来分解它们。细菌靶向特定的DNA和裂解的方式使科学家在其他应用中具有潜力。
2013年,两个研究小组由马萨诸塞州科技研究所的张博士领导,哈佛大学教堂博士成功地修改了这种基本机制,并将其变成了一个强大的工具,现在可以在任何所需的位置切割人类基因组DNA。
在特定位置切割DNA或基因的能力是修改基因组结构的基本要求。可以在切割位点周围的DNA中进行变化,从而改变所得细胞或生物的生物学特征。它相当于手术激光刀,该刀可以使外科医生切出精确有缺陷的身体部位,并用新的或修复的刀片替换它们。
长期以来,科学家一直在寻求这种生物细胞的基因组编辑工具。另外两种称为锌指核酸酶和塔伦(转录激活剂样效应核酸酶)可用于达到相同的结果。但是,CRISPR技术更容易生成和操纵。这意味着大多数生物学研究实验室都可以进行CRISPR实验。
结果,CRISPR技术已被全世界的科学家迅速采用,并将其投入了各种测试。已证明它在大多数实验生物的基因组编辑中有效,包括源自昆虫,植物,鱼类,小鼠,猴子和人类的细胞。
在短时间内,如此广泛的成功意味着我们已经到达了一个新的基因组编辑时代,这有望在生物医学研究中快节奏发展,这将为各种人类疾病带来新的治疗疗法。
CRISPR技术为科学家提供了一种新颖的工具,可以解决以前难以解决的一些最根本的问题。
例如,整个人类基因组DNA序列已经被解密了很多年,但是嵌入在DNA片段上的大多数信息在很大程度上是未知的。现在,CRISPR技术使科学家能够研究这些基因功能。通过消除或替换特定的DNA片段并观察所得细胞中的后果,我们现在可以将特定的DNA片段与其生物学功能联系起来。
最近,使用CRISPR技术成功地产生了具有所需基因组改变的细胞,甚至具有所需的基因组改变的动物。事实证明,这在各种生物医学研究中都非常有价值,例如了解特定DNA变化和人类疾病之间的因果关系。以这种方式研究DNA还阐明了疾病如何发展并为开发消除特定疾病症状的新药提供见解的机制。
在医学科学中具有深远的影响,许多生物技术和制药公司现在已许可CRISPR技术开发商业产品。
例如,一家生物技术公司Editas Medicine成立于2013年,其特定目标是为使用CRISPR技术的遗传性人类疾病创建治疗方法。
但是,通过FDA批准,使用CRISPR技术源自CRISPR技术的产品尚未进入市场。
呼吁道德准则
利用CRISPR技术,科学家现在可以通过操纵生殖细胞和受精卵或胚胎来改变包括人类在内的整个生物的基因组组成。然后,这些特殊的遗传特征被世代相传。这使人们希望治愈引起各种遗传性人类疾病的遗传缺陷,例如囊性纤维化,血友病,镰状细胞贫血,唐氏综合症等。
与当前通过引入校正或功能基因暂时修复细胞或器官的基因治疗方法不同,CRISPR技术有望纠正生殖细胞中的缺陷,从而产生不含缺陷基因的后代。换句话说,它可以消除遗传性人类疾病的根本原因。
因此,从理论上讲,人们认为有利的遗传特征,例如更高的智力,更好的身体外观和寿命,也可以通过CRISPR介导的生殖细胞修饰引入个人的基因组中。
但是,科学家尚未完全了解编辑人类基因组的所有可能副作用。也是如此,没有明确的法律来规范这种尝试。
这就是为什么该领域的著名科学家团体有最近发起的电话用于对生殖细胞进行这种修饰的道德准则。担心不受控制的做法可能会带来不可预见的灾难性结果。
该准则要求强烈劝阻任何尝试在人类中为临床应用的基因组修饰的尝试,直到科学和政府组织之间广泛讨论了此类操作的社会,环境和道德意义。
毫无疑问,在精心草拟和广泛接受的规则的指导下,令人兴奋和革命性的CRISPR技术将很好地为人类的福祉提供服务。
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